生物谷專訪鄭維義博士——孤兒藥非常適合中國藥物研發企業

編者按：罕見病正得到越來越多的社會關注與關愛，作為一個特殊疾病群體，罕見病病種繁多，目前我國95%的罕見病缺乏診療指南或專家共識，尤其是累及多器官系統的罕見病。由于患病人群少、市場需求小、研發成本高，因此很少有藥品生產企業關注“孤兒藥”的研發生產，“孤兒藥”的短缺已經成為嚴重的社會問題。我國“孤兒藥”的研發生產存在著許多困難。

但同時我國目前尚無明確的罕見病定義，也缺乏支持孤兒藥研發的具體政策和措施，由于市場小，研發難度大，國內幾乎沒有企業開展孤兒藥物的研發。孤兒藥成為全球最先進的尖端新藥和生命科學研究工具開發的一個主戰場，孤兒藥研發是中國創新藥走向國際的一個捷徑，對于國內的許多企業和社會組織而言都有許多挑戰需要攻克。

為此生物谷有幸采訪到了鄭維義博士，請他就罕見病與孤兒藥的行業發展進行分析和解釋。

生物谷: 鄭博士，您好！非常感謝您出席“2016罕見病研究與臨床研討會”，并接受本次專訪。您具有近20年的藥物研發經驗，10多年的全球前十跨國醫藥企業管理經驗和世界500強企業工作經歷，同時您也是“中國孤兒藥創新聯盟”創始人。您專注于中國孤兒藥的研發策略方向的研究，通過您的研究，您認為如今孤兒藥研發最大的困境在哪些方面？

回答： 國內孤兒藥研發最大的困境在以下幾個方面：1.由于沒有罕見病國家定義，因此沒有相應的針對罕見病治療藥物孤兒藥的各項支持政策；2.我國沒有關于罕見病的流行病學研究，沒有統一的罕見病病人的統計分析數據；3.罕見病診斷方面的落后；4.孤兒藥基礎研究薄弱。

生物谷: 美國、日本、歐盟、巴西以及我國臺灣等30多個國家和地區指定了罕見病救助專項法律法規，而國內卻尚未出臺相關法規。以您在專業領域的研究經驗以及我國實際的患病情況來看，我國關于罕見病與孤兒藥的法規應著重于哪些方面？

回答：1.確定國家官方定義；2.孤兒藥研發相關的支持政策包括市場準入，市場獨占，稅收優惠和快速審評等；3.藥物可及性，醫保和其它付費的方式。

生物谷：目前，我國罕見病的救治基本上面臨著制度無建立、數據無積累、藥品無渠道、支付無來源、教育無規范和診治無保障的現狀。針對目前的現狀，作為企業和社會組織將如何努力，遇到的困難有哪些？

回答：首先還是要通過各種渠道呼吁國家對罕見病進行立法和確立罕見病定義，患者組織要積極參與其中，同時需要大家團結合作，共同推動罕見病事業的發展，可以在數據建立，教育以及積極參與臨床試驗等領域。盡可能多的成立由醫生，患者，醫院，藥物研發企業，慈善機構等等組成的聯盟，積極推動疾病診斷，藥物開發和商業推廣的開展。目前遇到的主要問題是罕見病診斷，支付的問題，藥物來源問題，困難首先是藥物太少，很多在國外已經批準的藥物無法及時進入中國。國家沒有一個針對孤兒藥的具體可操作執行的政策。

生物谷: 您提出孤兒藥成為全球最先進的尖端新藥和生命科學研究工具開發的一個主戰場，孤兒藥研發是中國創新藥走向國際的一個捷徑。您如何理解孤兒藥，如何看待孤兒藥的社會意義和商業前景？

回答：由于孤兒藥是針對非常罕見的疾病治療，因此有很多新的研究方向，會有很多新的技術和研究手段的應用。同時由于疾病是無藥可治，病人數又少，在藥物研發的過程中尤其是臨床研究所需病人數也會很少，不少在二期臨床完成后就可以上市，這樣會縮短藥物研發時間和降低研發費用，另外據統計孤兒藥研發的成功率三倍于一般藥物研發，這些都非常適合中國藥物研發企業。孤兒藥一直都受到國外大型藥企和投資機構的青睞，由于是在做未被滿足臨床需求的藥物，它的社會意義勿用贅述。孤兒藥上市后的商業推廣費用很低，再加上7-10年的獨占，使得仿制藥廠無法很早的進入仿制。孤兒藥在上市后可以拓展新的適應癥，商業價值更是無法估量，最近很多重磅交易都涉及到孤兒藥。

生物谷: 目前，治療罕見病類的重磅藥物少，貴公司在孤兒藥研發方面有哪些大的舉措，對其他企業有哪些建議？

回答：國外孤兒藥研發異常活躍，諾華的格列衛就是一個在去年全球銷售達到近50億美金的重磅藥物。國外孤兒藥在定價上有特殊的權利，可以跟保險公司談判，價格很高但保險公司也會支付全部或部分。如果孤兒藥只注重國內市場，在短期內可能無法達到國外市場銷售的水平。因此我們在孤兒藥研發上需要更加注重全球市場開發的策略，在項目立項上就要堅持全球化的策略。同時由于孤兒藥在全球市場上的價值，可以考慮階段性轉讓國外權利保留亞洲權利的策略。我們目前采取的策略就是從海外引進非常早期的項目在中國進行研發，完成臨床前研究后在美國和中國進行臨床研究，在取得臨床數據后考慮海外權利的轉讓。對于國內企業，可以采取類似策略進行孤兒藥研發。對于具有一定規模的企業，可以采取和國外孤兒藥研發企業合作開發中國市場，由中國企業負責中國臨床試驗的開展和報批以及市場開發，盡早將國外最新孤兒藥引進到中國。

采訪后記：在罕見病領域，診斷、治療都是熱點。在治療方面，全球已上市的400余種孤兒藥物中，只有不到30%在中國上市。除了罕用藥數目少，基本依賴進口，對于高昂費用，在醫療保障上我國也顯得力不從心，所以罕見病的治療與用藥需要國家從頂層設計，制定相關法律法規，加大對藥企的政策扶持，加快孤兒藥的研發與生產，讓更多罕見病患者受益。

鄭維義博士將出席“2016罕見病研究與臨床研討會 - 臨床診斷與孤兒藥”會議，屆時將針對從全球視角看中國孤兒藥研發的現狀和未來做演講，分析解答更多關于孤兒藥的研發及企業發展等相關問題。

生物谷將在8月20日在上海舉辦第一屆罕見病研究與臨床研討會，邀請醫學領域的專家，基因診斷公司，藥企研發的高管與科技人員一道，為罕見病的精準治療以及藥物研發獻計獻策?，F場我們也將增加《梅斯醫生》多媒體和虛擬技術模擬診療過程產品的體驗過程，使醫生和醫學生用戶可以通過交互式及沉浸式病例學習了解各罕見病相關知識，提高診療思維。我們真誠地邀請您出席會議，與眾多專家和代表一起相聚在上海！

會議信息

主辦方：生物谷

時間地點：8月20日 上海好望角大飯店