腺相關病毒（Adeno-associated Virus，AAV）屬于細小病毒科（parvoviridae），單鏈DNA病毒，經過改造的rAAV病毒工具已被廣泛的應用在動物水平的基因表達、基因操作和基因治療。

RNA干擾（RNA?interfering，RNAi）現象是由與靶基因序列同源的雙鏈RNA引發的廣泛存在于生物體內的序列特異性基因轉錄后的沉默過程。由于RNAi具有高度的序列專一性，可以特異地將特定的基因沉默，從而獲得基因基因功能喪失或基因表達量的降低。因此可以作為功能基因組學研究的一種強有力的工具。RNAi技術可以廣泛應用到包括功能學，藥物靶點篩選，細胞新號傳導通路分析，疾病治療等。

樞密科技采用2套rAAV制備方法：
1.AAV無輔助病毒系統(AAV Helper-Free System)：
該系統利用已經明確與調節AAV復制和表達的腺病毒基因產物，并且將這些基因產物通過轉染引進宿主細胞。在AAV Helper-Free System中，生產具感染性的AAV病毒顆粒所需的腺病毒基因產物(例如：E2A，E4和VA RNA基因)大部分由與其他質粒共轉染進細胞的pHelper質粒提供，其余的腺病毒基因產物由穩定表達腺病毒E1基因的AAV-293宿主細胞提供。AAV-293細胞是經過改良HEK293腺相關病毒生產能力而衍生出的亞克隆細胞系。由于不再需要活的輔助病毒，AAV Helper-Free System提供一個更安全，更便利的替代逆轉錄病毒和腺病毒的基因傳遞系統。

2.新型桿狀病毒系統制備rAAV的方法：
該系統可通過穿梭載體靈活裝載外源基因的片段，并在細菌內高效重組到桿狀病毒基因組上。再將抽提出的重組桿狀病毒基因組DNA經轉染Sf9昆蟲細胞，產生有感染活性的重組桿狀病毒。然后，利用重組桿狀病毒（BEV）感染懸浮培養的Sf9細胞生產rAAV。新型桿狀病毒系統靈活性高、通用性強、病毒質量高、產量高，適于大規模放大生產，rAAV純化后能夠達到很高的純度，生物安全性高。

樞密科技rAAV介導基因干擾服務流程

可選擇的rAAV-shRNA干擾載體