當地時間3月28日，CSL Behring宣布歐洲藥品管理局EMA將根據加速評估程序，正式受理了與uniQure合作開發的B型血友病基因治療藥物Etranacogene Dezaparvovec（EtranaDez）的上市申請（Marketing Authorization Application, MAA）。Etranacogene Dezaparvovec（CSL222，AMT-061）是一款以AAV5為載體的基因治療藥物，通過靜脈給藥的形式遞送凝血IX因子Padua變體基因，用于治療重度B型血友病。如若成功上市，EtranaDez將成為歐洲地區第一款用于治療B型血友病的基因治療藥物。

本次上市申請是基于臨床III期試驗HOPE-B中的積極數據。HOPE-B試驗（NCT03569891）共計招募了56名中重度B型血友病患者入組，以2E13 gc/kg的劑量進行靜脈給藥，是迄今為止規模最大的B型血友病臨床III期試驗?；颊咴诮o藥18個月后年平均出血率下降64%，并且具有穩定的正常功能的凝血IX因子表達，6個月后表達量為39.0 IU/dL，18個月后表達量為36.9 IU/dL，展示出了EtranaDez的臨床治療效果，最多可為患者節約相當于每年超過25萬個IU的凝血IX因子輸血量，極大地改善了患者的生活質量。

EtranaDez最初由uniQure進行研發。CSL Behring與uniQure在2020年6月達成了一項授權許可協議，規定了CSL Behring的全球獨家商業化權益。在本次合作中，uniQure收到了一筆價值4.5億美元的首付款，享有共計16億美元里程碑付款以及后續的銷售分成與特權使用費。雙方規定uniQure負責完成HOPE-B中心臨床III期試驗研究工作，以及配合該藥物的GMP生產工藝和工藝驗證工作，并配合向CSL Behring進行工藝轉移工作，直至完成全部的技術轉移。CSL Behring將負責資助uniQure完成臨床試驗和相關申請工作，并負責后續的監管申請提交和商業化運營工作。

CSL Behring全球藥政事務主管Emmanuelle Lecomte Brisset表示：“作為第一款提交上市申請治療B型血友病的基因治療藥物，這對于我們是一個重要的里程碑，為CSL Behring實現對B型血友病患者社群的承諾又進了一步。我們期待繼續與監管機構合作，將這種有變革型的基因治療藥物帶個更多需要幫助的人們。”

CSL Limited執行副總裁，研發負責人，首席醫學官Bill Mezzanotte表示：“EMA受理EtranaDez的上市申請進一步推動了我們為B型血友病患者謀福利的不懈追求。我們很自豪能與 uniQure合作，站在基因治療技術進步的最前沿，讓更多的患者受益。”

Reference：

1. https://www.prnewswire.com/news-releases/european-medicines-agency-commences-review-of-novel-gene-therapy-candidate-etranacogene-dezaparvovec-for-people-with-hemophilia-b-301511443.html