Sanquin轉鐵蛋白在β-地中海貧血模型中呈陽性研究結果
2010年1月25日阿姆斯特丹消息：在一項β-地中海貧血動物模型的研究中，轉鐵蛋白對于人β-地中海貧血病的幾項臨床參數顯現出陽性功效。轉鐵蛋白使血紅素水平升高，紅細胞存活率正常化，脾臟腫大減少。“自然-醫學”雜志(Nature Medicine)上發表的一篇文章，報道了紐約血液中心Yelena Ginzburg博士領導的研究小組在該疾病小鼠模型中進行的一項研究【Ref. Li et al., Transferrin therapy ameliorates disease in ?-thalassaemic mice, Nature Medicine (27th January 2010)】。在該研究中使用了Sanquin公司生產的來源于人血漿并適用于臨床的轉鐵蛋白。
β-地中海貧血病是遺傳性血液病，可導致貧血。標準的治療是輸血，這可能引起鐵離子過多而須要用鐵離子螯合劑來治療。轉鐵蛋白為克服治療造成的并發征提供了另一種治療途徑，轉鐵蛋白能把鐵離子從無效或有害的儲存位置重新引導到積極的血紅素合成。在開始臨床研究之前，還需要在動物模型作進一步研究，以證實轉鐵蛋白在治療人β-地中海貧血病及伴有貧血和鐵離子過多的其它疾病（如脊髓發育不良綜合征）中效果。
“對Ginzburg博士研究小組新的研究結果我們感到非常興奮。這是一個全新的令人震驚的發現，轉鐵蛋白濃度增加表明在這個難以治療的疾病中表現出陽性作用。在臨床試驗之前，我們希望先在小鼠模型確認這些結果，以決定此作用是否能轉變成臨床應用。” Sanquin負責轉鐵蛋白產品開發的Leni von Bonsdorff博士說。
轉鐵蛋白是人血漿中鐵離子載體蛋白，它把鐵離子運到正在生長的細胞。轉鐵蛋白有不同的形式，去鐵轉鐵蛋白（apotransferrin）是無鐵離子的形式，含鐵轉鐵蛋白（holotransferrin）是含飽和鐵離子的轉鐵蛋白。
Sanquin血漿產品部有生產這兩種形式轉鐵蛋白的**技術。生產轉鐵蛋白產品是為了滿足臨床應用對血漿來源產品的需求，這意味生產過程包括特殊步驟必須確保血液傳播病原體相關的安全性。Sanquin目前正在研究去鐵轉鐵蛋白應用于低轉鐵蛋白性貧血癥（轉鐵蛋白先天性缺乏）和其他臨床指征，以及在去鐵轉鐵蛋白的鐵離子結合能力低下影響游離循環鐵離子的指征。這些研究處于臨床或者臨床前試驗階段。Sanquin也生產含鐵轉鐵蛋白（holotransferrin），但只為日本公司Mebiopharm生產。Mebiopharm公司在藥物傳遞系統中用含鐵轉鐵蛋白作靶向分子，目前正在作癌癥治療臨床研究。
Sanquin血液供應基金會是一個非營利性機構，負責血液供應和促進輸血滿足高質量、安全、高效的要求。Sanquin血液供應基金會提供各種產品和服務，并進行科研和教育。Sanquin血漿產品部生產所有主要的血漿來源藥物，如靜脈注射用免疫球蛋白、凝結因子和白蛋白，并向荷蘭、比利時和芬蘭市場提供這些藥品。Sanquin也生產稀有疾病的血漿來源產品，例如C1酯酶抑制劑用于治療遺傳性血管性水腫。
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