我國是世界上盲人最多的國家，目前有大約700萬盲人。視網膜變性疾病（如老年性黃斑變性、視網膜色素變性）是最常見的致盲性眼病，致盲原因均是視網膜色素上皮細胞和感光細胞的死亡，目前全球尚無有效的治療方法。多能干細胞由于可以高效定向分化，在治療視網膜變性疾病方面具有很好的潛能，是國際上細胞移植治療的熱點領域。人胚胎干細胞（hESC）具有全能的分化潛能，有穩定的細胞系，可在體外大量增殖，易于進行基因操作，能批量開展臨床治療。
在國家重大科學研究計劃的支持下，第三軍醫大學西南醫院陰正勤教授團隊與中國科學院動物研究所周琪研究員團隊合作，針對濕性年齡相關性黃斑變性（也叫出血性老年性黃斑變性，wAMD），創新性地采用人胚胎干細胞來源的視網膜色素上皮細胞進行移植治療。他們在國際上率先進行了“視網膜下同種異體人胚胎干細胞來源的視網膜色素上皮細胞移植術治療wAMD” 的臨床研究，術后患者恢復好，眼科各項檢查顯示移植細胞生存良好，患者視功能穩步提高。目前，研究團隊順利完成了多例wAMD病的手術。
這是在國家衛計委和藥監局聯合發布干細胞指導條例后，在hESC-RPE治療視網膜變性領域的最新工作進展，該臨床研究如能證明多能干細胞在治療致盲性眼病的安全性與有效性，將會推動多能干細胞移植從實驗室研究走入臨床應用，為視網膜變性疾病患者重見光明打開新的窗口。
來源：科技部