據悉，總部設在美國的OxfordioMedica公司（**的基于基因的生物制藥公司）日前宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準UshStat的研究性新藥（IND）申請，同意其進入臨床I/IIA期臨床階段，UshStat是一種新型的治療1B型Usher綜合癥的基因療法。
UshStat是通過OxfordioMedica公司專有的LentiVector平臺技術設計和開發的，并且是在2009年4月與賽諾菲簽署的I/II期眼睛合作協議下進入臨床開發階段的第三個項目。
在美國重組DNA咨詢委員會（RAC）2011年5月批準了UshStat（R）I/IIa期的草案后，IND獲得批準。臨床I/IIa期階段進行的開放標簽、劑量遞增實驗預計招募18名來自俄勒岡州波特蘭的俄勒岡健康與科學技術大學Casey眼科研究所的1B型Usher綜合征患者。這項研究由RichardWeleber帶領，將評估三個劑量水平的安全性，耐受性和生物活性方面，預計將于2011年年底啟動。
Usher綜合征是導致聾啞失明的最常見的病因，這種疾病影響了美國和歐洲的約30,000-50,000患者。1B型Usher綜合征是最常見的亞型之一。這種疾病由編碼肌球蛋白VIIA（MY07A）的基因發生突變引起，從而導致先天性聽力缺陷相結合的漸進性視網膜色素變性。UshStat使用本公司的LentiVector平臺技術，提供一個修正的MYO7A基因，以解決與疾病相關的視力減退。在臨床前研究數據的基礎上，預計對視網膜的單一應用UshStat，可以維持長期或潛在永久性的視力穩定。目前對1B型Usher綜合征還沒有獲批的治療方案。UshStat已被歐洲和美國指定為孤兒藥，這將為該藥帶來發展、監管和商業利益。
OxfordioMedica的行政總裁JohDawson說：“這是在過去的12個月內OxfordioMedica獲得的第三個美國監管機構批準的眼部IND，這是我們的R&amD及管理部門的殊榮。我們與賽諾菲合作的眼部方案繼續取得進展將會進一步支持其他LentiVector平臺產品的發展道路。由于沒有獲得治療患者的許可，我們期待今年晚些時候把UshStat帶入臨床I/IIa期開發階段?！?
Casey眼科研究所的首席研究員，RichardWeleber教授評價道：“我們很高興能與OxfordioMedica在設計和管理方面合作；第一個關于色素性視網膜炎的基因置換實驗與肌球蛋白7A-缺乏I型Usher綜合征有關。因此，這項試驗代表著在Usher綜合征治療歷史上的一重要里程碑，我們得出結論，將在本試驗評估的基因替代療法有為患者的視力提供一個巨大的、持久的利益的潛力?！?
失明抗爭基金會的首席研究官，OxfordioMedica臨床前眼部實驗的早期資金合作者StepheRose博士補充道：“對于那些處于病情特別惡劣的患者來說，UshStat獲得IND批準是個振奮人心的好消息。UshStat將成為第一個進入人體實驗的適用于任何類型Usher綜合征的視力治療藥。并且，作為基因修正療法，它具有在病情處于萌芽期制止其發展的潛力?！?

來源：環球醫學