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干細胞治療漸凍人癥可能是安全的

作者:上海鈺博生物科技有限公司 2016-07-04T16:52 (訪問量:15438)

一項針對肌萎縮側索硬化(ALS)患者進行的II期臨床試驗表明,將人類干細胞植入脊髓可能安全的進行。這項研究2016年6月29日在線發表于美國神經病學學會醫學期刊《Neurology》。雖然這項研究并非設計為確定治療是否有效,但研究人員注意到,治療沒有減緩疾病的進展。

ALS是一種大腦和脊髓中運動神經元進行性變性退化的疾病,也被稱作漸凍人癥?;颊邥饾u失去對肌肉的控制能力,包括呼吸和吞咽,最終死亡。目前還沒有療法能夠阻止這種疾病的發展。

“雖然存在兩個與治療有關的嚴重并發癥,但與更良性的疾病相比,治療ALS患者的可接受風險水平相對較高。”美國神經病學學會成員、埃默里大學醫學院神經病學教授Jonathan D. Glass博士說道。

這項研究在3個大學醫院進行,15位ALS患者參與。所有參試患者的初始ALS癥狀發生都在兩年以內。參試者被分成5個治療組,所接受注射的干細胞劑量逐步增加。這項試驗是非盲的,意味著參試者知道他們所接受的是活躍的干細胞治療。

所有參試者都接受了頸椎(C3和C5之間區域)脊髓的雙側注射。最后一組患者通過兩次獨立的外科手術同時接受了腰椎(L2-L4)和頸椎脊髓的干細胞注射。注射數量范圍為10到40次,注入的細胞數量范圍為200萬到1600萬。在9個月的隨訪期間,研究人員收集了關于副作用的信息,同時使用ALS功能評定量表測量了參試者的病情發展狀況。

大部分副作用與手術相關暫時痛苦和抑制免疫系統的藥物有關。兩位參試者發展出與治療有關的嚴重并發癥。一位出現脊髓腫脹,導致疼痛、感覺喪失和部分癱瘓,另一位出現中樞性疼痛綜合癥。

研究人員將參試者的功能與3個歷史對照組進行對比,相對于沒有接受治療的患者,接受干細胞注射的患者在疾病發展速度方面沒有差異。不過,Glass警告道,不應該從小型研究得出治療有效性的結論。

“這項研究并非設計為確定(治療)延緩或停止ALS發展的有效性,規模也不足以確定療法有效性。這項研究的重要性在于,它將允許我們推進到規模更大的試驗,而更大規模的試驗將特定設計為測試人類干細胞植入脊髓對ALS患者是否具有積極的治療意義”Glass說道。

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