如果對你正在建造的東西所下的指令是錯誤的，你會怎么辦？這便是遺傳性疾病患者體內的DNA突變導致錯誤蛋白產生時帶來的問題。不過，一項最新技術能幫助細胞解決這個問題，并且有可能治療諸如某些遺傳類型的囊胞性纖維癥等疾病。
大多數人類基因是制造蛋白的“食譜”。由每3個核苷酸組成的DNA序列——密碼子會指定哪個氨基酸應當被加入不斷增長的氨基酸鏈以創造蛋白。這個過程一直持續到制造蛋白的“機器”創建發出停止指令的密碼子。
不過，有時候，DNA突變會在錯誤的位置創建停止密碼子。單一突變便會將本應是100個氨基酸長的蛋白截短成僅有15個氨基酸長，從而使其變得完全沒用。它們被稱為無義突變，并且會引發約10%的遺傳性疾病。
2014年，來自葡萄牙波爾圖大學的Carla Oliveira帶領團隊在攜帶突變的細胞內修復了一種健康蛋白的產生。該突變可導致遺傳性胃癌和乳腺癌。對于擁有這種突變的人來說，目前唯一的選擇是將胃或者乳腺移除。
如今，來自美國愛荷華大學的Christopher Ahern及其團隊成員利用轉移核糖核酸（tRNA）修復了一種通常在囊胞性纖維癥患者體內丟失或受損的蛋白。
和Oliveira團隊一樣，他們利用培養皿中的細胞做到了這一點。不過，在進一步的試驗后，該方法或許為希望治療囊胞性纖維癥的病人提供了除藥物和基因療法外的另一種選擇