為什么選擇AAV？
AAV的免疫原性極低。與腺病毒、慢病毒等載體相比，AAV體內注射后引起的免疫反應是微弱且短暫的。大劑量全身性注射，特別是尾靜脈使用，雖然也會導致微量抗體的產生，但很少有染毒細胞被細胞免疫系統所清除的現象，這被認為與AAV對抗原呈遞細胞（APC）感染較弱相關。當 AAV 用于局部感染肌肉、腦、眼等組織時，即使進行重復感染，其效率也不會受到太大影響。這種特性給動物實驗上提供了極大的幫助。
AAV的安全性極高。AAV是天然缺陷型病毒（生產性感染依賴于幾個額外的反式因子），并且目前還沒有發現它和任何的人類疾病有關聯。在AAV Helper-Free System中，AAV反向重復序列（ITR）和rep/cap基因分別位于缺少共同序列的單獨質粒上，以阻止生產出重組野生型病毒。這樣特征賦予了作為病毒來源的基因傳遞和表達系統的AAV Helper-Free System一個較高的生物安全級別。
早在2011年，將AAV用于人體的臨床藥物實驗就已經發表在《新英格蘭醫學》雜志上。在該研究中，6位B型血友病患者分為低、中、高劑量組分別靜脈注射AAV8血清型病毒載體，將凝血因子（FIX）于體內表達。其中低劑量組的AAV劑量為2×10E11/kg，中劑量組為前者的3倍，高劑量組為低劑量組的10倍。2015年，Dimension Therapeutics公司以該技術為基礎的基因治療藥物DTX101被FDA授予孤兒藥資格。（下圖為AAV注射后，患者的免疫應答處于較低水平）
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