這一期我們講的是，蛋白質可能成為新的癡呆癥治療的目標。

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根據UT西南醫學中心的Peter O'Donnell Jr.腦研究所的一項研究，一種有助于分解細胞溶酶體中脂質的蛋白質可能是識別和治療神經退行性疾病的關鍵目標。

幾十年來，科學家們一直致力于開發針對淀粉樣蛋白的療法，這些療法累積在退行性腦中，但令人失望的結果激發了人們尋找其他方法的努力。

最新研究強調了一種稱為顆粒體蛋白前體的溶酶體蛋白的治療潛力，該研究發現該蛋白在細胞如何分解脂質方面起著關鍵作用。

“細胞溶酶體中缺乏顆粒體蛋白前體導致細胞器功能障礙，這種情況是許多神經退行性疾病的特征。通過尋找促進顆粒體蛋白前體生成的方法，科學家們可以預防或治療不同類型的癡呆，如額顳葉變性（FTLD），“負責該項研究并擔任UT西南大學轉化神經變性中心主任的Joachim Herz博士說。研究。

在Cell Reports上發表的研究中，Herz實驗室檢查了人類和小鼠的腦組織，以證明溶酶體中的脂質是如何被顆粒體蛋白前體調節的。由于顆粒體蛋白前體基因的突變，這種和其他蛋白質在所有遺傳性FTLD病例中幾乎一半的溶酶體中缺乏。

然而，這些FTLD患者通常僅具有該基因的一個突變拷貝。該研究的共同第一作者Bret Evers博士說，該基因的剩余正?？截惪赡鼙恍滦童煼ò邢?，以促進顆粒體蛋白前體的表達和產生。

“如果要創造新療法，確定顆粒體內顆粒體蛋白在細胞內的作用至關重要，”病理學系助理教練Evers博士說。

此外，該研究還記錄了缺乏顆粒體蛋白前體的腦組織如何顯示出與其他神經退行性疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ。┎煌莫毺刂|模式，這種疾病具有其獨特的脂質模式。

Evers博士說，這些“脂質指紋”使科學家能夠區分出有多種重疊癥狀的病癥。在未來，脂質模式可以幫助臨床醫生在早期階段診斷疾病??。

“在出現明顯癥狀之前的早期確定神經退行性疾病的類型將為患者提供更多的治療選擇，更好地針對潛在的疾病，以減緩其進展，”Evers博士說。

科學新聞參考：

前列腺素缺乏癥溶酶體功能障礙的脂質組學和轉錄組學基礎。Bret M. Evers，Carlos Rodriguez-Navas，Rachel J. Tesla，Joachim Herz等。Cell Reports，2017。DOI：10.1016 / j.celrep.2017.08.056

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