? ? ? ?2022年4月28日，國家藥審中心正式公布受理了武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）自主研發的帕金森管線人源多巴胺能前體細胞注射液NouvNeu001的IND申請。作為睿健醫藥長久以來的合作伙伴，樞密科技(BrainVTA (Wuhan) Co., Ltd)對此表示熱烈祝賀！
國家藥品監督管理局藥品審評中心官網
? ? ? ?樞密科技是擁有病毒載體開發與制備技術的國家級高新技術企業，可為罕見病、神經系統疾病藥物開發、溶瘤病毒改造、細胞基因治療等領域提供病毒載體技術及體內體外藥效研究服務。在與睿健醫藥的合作中，我們利用自身在神經科學、病毒載體等相關的技術平臺優勢為客戶項目順利及時的提交中美臨床實驗申報保駕護航。我們在帕金森模型構建、干細胞治療、體內體外藥效檢測，高通量細胞成像定量分析實驗中提供了大量高效、高質量的服務。在NouvNeu001項目的開發過程中，睿健醫藥和樞密科技團隊悉心溝通，通力合作，加速推動了項目走向臨床試驗的步伐。
? ? ? ?臨床前數據顯示，通過睿健醫藥自研的高效化學小分子誘導功能細胞再生技術，NouvNeu001 移植入體內后可高效轉化為成熟多巴胺能神經元，分泌多巴胺遞質，并與體內原有神經元形成神經連接，產生綜合性的治療功能，改善帕金森癥狀。為帕金森疾病提供了一條嶄新的細胞藥物臨床治療路徑。
? ? ? ?值得一提的是，此次NouvNeu001 IND受理，也讓睿健醫藥正式成為國內首家、國際上第二家在帕金森領域多能干細胞衍生藥物臨床申請獲得受理的生物醫藥公司,僅次于拜耳旗下的BlueRock。
關于睿健醫藥NouvNeu001在研帕金森管線
? ? ? ?帕金森疾病多源于腦部分泌多巴胺遞質的多巴胺能神經元的大量死亡。遺憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明確，目前臨床仍缺乏有效的手段逆轉腦部多巴胺能神經元持續死亡的趨勢。而隨著人口老齡化趨勢的加深，帕金森癥等神經退行性疾病發病率也在快速升高，不僅嚴重影響患者生活質量，也給家屬、國家醫保造成重大負擔。
而此次NouvNeu001 IND申報順利獲得受理，無疑為帕金森臨床治療帶來了新的希望。
? ? ? ?作為全球最早專注研究高效化學小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司，睿健醫藥以再生醫學為基礎，建立誘導多能干細胞（iPSC）產品開發平臺。NouvNeu001即利用該平臺，將誘導多能干細胞作為“種子”，培養獲得健康的多巴胺神經前體細胞，然后將之植入病灶部位，以此來彌補多巴胺能神經元的不足。
? ? ? ?這類前體細胞除了能夠分泌多巴胺這類遞質之外，還可進一步分泌多種蛋白及小核酸來改善帕金森病灶，為移植到腦部的細胞發揮作用提供良好的“土壤”環境。
? ? ? ?基于以上策略，NouvNeu001得以高效促進患者運動及其他功能的恢復。從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001的各類試驗動物在給藥四周后，不僅行為學功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。相比之下，全球范圍內同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的藥理藥效具有顯著優勢。
關于睿健醫藥
? ? ? ?睿健醫藥（iRegene Therapeutics）專注于新一代AI+化學誘導的細胞治療產品的開發，旨在為"無法治愈"的疾病提供全新的解決方案。目前，睿健醫藥自主知識產權的化學誘導的藥物管線覆蓋神經退行性疾病，代謝系統疾病，遺傳病及罕見病等多個領域。作為純化學誘導的細胞重建專家，睿健醫藥的全球突破性平臺可實現靈活、高效、精準的功能型細胞的轉化，是一家全球首創的突破性療法的開發機構。睿健醫藥利用其獨有的化學誘導組學數據庫及化學小分子庫，建立了多個研發平臺，包括全新結構化合物誘導iPSC平臺，通用型成體細胞化學定向分化平臺，和多種細胞譜系標志物的篩選平臺。囊括了“化合物-蛋白靶點-組織發育-疾病治療”的多維度整合數據庫，并應用網絡可視化、知識問答、機器學習模型等工具，構建元數據整合平臺（iReMeta），對于揭示人類發育圖譜的關鍵分子與靶點，明確疾病治療機理具有重要意義。此外，睿健醫藥還建立了包括CRISPR、TALEN等多種基因編輯工具在內的高通量基因編輯平臺iReDita以及基于化學誘導的復雜藥物開發平臺（iReCena），旨在挖掘細胞衍生物在多種適應癥中的治療潛力。
關于樞密科技
? ? ? ?樞密科技是病毒載體開發與制備技術的國家級高新技術企業，為罕見病基因治療、溶瘤病毒、神經系統藥物開發等領域提供病毒載體改造、藥物開發和藥效評估服務。擁有分子生物學、細胞、病毒、純化、檢測分析實驗平臺，具備生物安全二級實驗室資質。我司獲得有國家高新技術企業，武漢市光谷“3551人才”，武漢市科技“小巨人”等榮譽資質。