一項針對肌萎縮側索硬化（ALS）患者進行的II期臨床試驗表明，將人類干細胞植入脊髓可能安全的進行。這項研究2016年6月29日在線發表于美國神經病學學會醫學期刊《Neurology》。雖然這項研究并非設計為確定治療是否有效，但研究人員注意到，治療沒有減緩疾病的進展。
ALS是一種大腦和脊髓中運動神經元進行性變性退化的疾病，也被稱作漸凍人癥。患者會逐漸失去對肌肉的控制能力，包括呼吸和吞咽，最終死亡。目前還沒有療法能夠阻止這種疾病的發展。
“雖然存在兩個與治療有關的嚴重并發癥，但與更良性的疾病相比，治療ALS患者的可接受風險水平相對較高。”美國神經病學學會成員、埃默里大學醫學院神經病學教授Jonathan D. Glass博士說道。
這項研究在3個大學醫院進行，15位ALS患者參與。所有參試患者的初始ALS癥狀發生都在兩年以內。參試者被分成5個治療組，所接受注射的干細胞劑量逐步增加。這項試驗是非盲的，意味著參試者知道他們所接受的是活躍的干細胞治療。
所有參試者都接受了頸椎（C3和C5之間區域）脊髓的雙側注射。最后一組患者通過兩次獨立的外科手術同時接受了腰椎（L2-L4）和頸椎脊髓的干細胞注射。注射數量范圍為10到40次，注入的細胞數量范圍為200萬到1600萬。在9個月的隨訪期間，研究人員收集了關于副作用的信息，同時使用ALS功能評定量表測量了參試者的病情發展狀況。
大部分副作用與手術相關暫時痛苦和抑制免疫系統的藥物有關。兩位參試者發展出與治療有關的嚴重并發癥。一位出現脊髓腫脹，導致疼痛、感覺喪失和部分癱瘓，另一位出現中樞性疼痛綜合癥。
研究人員將參試者的功能與3個歷史對照組進行對比，相對于沒有接受治療的患者，接受干細胞注射的患者在疾病發展速度方面沒有差異。不過，Glass警告道，不應該從小型研究得出治療有效性的結論。
“這項研究并非設計為確定（治療）延緩或停止ALS發展的有效性，規模也不足以確定療法有效性。這項研究的重要性在于，它將允許我們推進到規模更大的試驗，而更大規模的試驗將特定設計為測試人類干細胞植入脊髓對ALS患者是否具有積極的治療意義”Glass說道。