理想的杜氏肌營養不良模型，因為相對于在其他遺傳背景下具有此突變型的品系，它更好地再現了多項人類DMD肌病理學的特征（較低的后肢肌肉重量、較少的肌纖維、更多的纖維化和脂肪累積以及肌無力）。
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別名：mdx這些自發性 Dmdmdx 突變小鼠不表達抗肌萎縮蛋白，可用于研究杜氏肌營養不良。
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白介素15（IL15），自然殺傷細胞（NK cells），CAR-NK
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模擬人 Rett 綜合征的小鼠模型。Mecp2-缺陷型雄鼠(Mecp2-/Y) 在 3-8 周齡時表現出運動功能障礙和一系列類似 Rett 綜合征的特征。雌性雜合子小鼠的發病時間更晚（約 6 月齡）。
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鐮狀細胞病（sickle cell disease），人血紅蛋白（ human hemoglobin ），基因治療（gene therapy）
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免疫缺陷（immunodeficient），CD34+ 造血干細胞 (HSC)，外周血單個核細胞 (PBMC)，患者來源的異種移植物 (PDX)，人源化（humanization），免疫檢查點抑制劑
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無需輻照（no irradiation），紅細胞（erythroid），NBSGW，基因治療（gene therapy）
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