1. CRISPR-Cas提升
研究人員不僅為這種精確的、相對(duì)好用的基因編輯技術(shù)找到了新的應(yīng)用，他們還在調(diào)整它以賦予它新的力量。在今年的進(jìn)展：
RNA編輯：由布羅德研究所的張峰領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)研究小組將RNA編輯酶與RNA定位的cas蛋白結(jié)合，讓使用者能夠編輯人類細(xì)胞內(nèi)RNA分子中的特定核苷酸。這項(xiàng)技術(shù)被稱為“RNA編輯”，用于可編程的A-I替換（修復(fù)），有望幫助研究人員研究諸如替代剪接機(jī)制和翻譯等現(xiàn)象。該研究的作者認(rèn)為，有一天甚至可以用來治療。
堿基編輯人胚胎：中國中山大學(xué)的一個(gè)研究小組報(bào)告說，在人類的胚胎中，糾正了一種導(dǎo)致血液紊亂β地中海貧血癥的單核苷酸突變。在編輯時(shí)，基本編輯不會(huì)刪除DNA，因此它可能比經(jīng)典的CRISPR-Cas編輯帶來更少的有害的副作用。
納米顆粒遞送：雖然CRISPR-Cas的研究應(yīng)用很多，但在治療上應(yīng)用它的一個(gè)挑戰(zhàn)是找到一個(gè)安全、有效的傳遞系統(tǒng)。加州大學(xué)伯克利分校和GenEdit的研究人員最近報(bào)道稱，他們使用金納米顆粒將CRISPR系統(tǒng)送入老鼠細(xì)胞，以糾正杜氏肌萎縮樣癥狀。
2. 合成堿基對(duì)可以在細(xì)胞內(nèi)作用
斯克里普斯研究所的一個(gè)團(tuán)隊(duì)不僅發(fā)明了兩種新的堿基對(duì)，X和Y，還讓它們?cè)诨畹募?xì)菌中發(fā)揮作用。這些細(xì)胞能夠轉(zhuǎn)錄合成新的堿基對(duì)并翻譯產(chǎn)生RNA，產(chǎn)生另一種合成的密碼子-GXC，以及一種叫做pAzF的非規(guī)范氨基酸。吸收新氨基酸的能力可能使生物化學(xué)家更容易設(shè)計(jì)出具有新功能的蛋白質(zhì)。
3. 自動(dòng)化膜片鉗
通過一種稱為雙光子定位膜片（TPTP）的技術(shù)，可以監(jiān)測活小鼠大腦中選定神經(jīng)元的電活動(dòng)，但世界上只有少數(shù)人能夠完成這項(xiàng)棘手的技術(shù)。今年早些時(shí)候，麻省理工學(xué)院和倫敦大學(xué)學(xué)院的研究小組獨(dú)立地報(bào)道了開發(fā)TPTP的自動(dòng)化形式，是將一根吸管引到一個(gè)感興趣的神經(jīng)元上，并對(duì)其進(jìn)行監(jiān)控。麻省理工學(xué)院生物工程師Ed Boyden當(dāng)時(shí)對(duì)The Scientist說，這個(gè)全細(xì)胞膜片法是觀察突觸和其他使神經(jīng)元計(jì)算的事件的黃金標(biāo)準(zhǔn)，我們?cè)噲D將這種藝術(shù)形式轉(zhuǎn)化為完全自動(dòng)化的東西。
4. DNA折紙技術(shù)
利用DNA構(gòu)建納米級(jí)結(jié)構(gòu)并不僅僅是好奇——這些合成的巨型分子有朝一日可能會(huì)在生物傳感、藥物傳遞、生物分子分析和分子計(jì)算等領(lǐng)域應(yīng)用。今年，新技術(shù)的出現(xiàn)使得研究人員能夠建立起從泰迪熊到分形到蒙娜麗莎的各種結(jié)構(gòu)。
5. 實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)造血干細(xì)胞
在今年春天發(fā)表的兩篇研究報(bào)告中，馬薩諸塞州和威斯康星州的研究小組報(bào)告稱，重編程的小鼠或人類細(xì)胞，以形成造血干細(xì)胞，這些干細(xì)胞當(dāng)被植入小鼠體內(nèi)后產(chǎn)生血細(xì)胞。這兩項(xiàng)研究的關(guān)鍵在于找到正確的轉(zhuǎn)錄因子和環(huán)境線索，以誘導(dǎo)細(xì)胞達(dá)到預(yù)期的身份。在重編程細(xì)胞成為血液祖細(xì)胞方面進(jìn)展緩慢，但這些結(jié)果可能有助于克服障礙，增加將研究從實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)移到臨床的幾率。
6. 活細(xì)胞取樣
有了今天的實(shí)驗(yàn)室和計(jì)算技術(shù)，研究人員可以在單細(xì)胞水平上獲取基因表達(dá)和其他類型的數(shù)據(jù)，但是有一個(gè)問題，細(xì)胞必須被殺死才能分析它們的內(nèi)容物。斯坦福大學(xué)的Nicholas Melosh開發(fā)了一種名為納米吸管的新方法，就是為了避免這種情況。細(xì)胞生長在一種聚碳酸酯膜上，上面有一層氧化鋁納米吸管，可以伸出到細(xì)胞膜。當(dāng)電流通過吸管時(shí)，它們會(huì)在細(xì)胞膜上短暫地打孔，使蛋白質(zhì)和mRNA等物質(zhì)流出。