當今全球生物醫學技術日新月異，新興技術在疾病預防、診斷、治療領域展現巨大潛力，也深刻改變著傳統醫療模式。中國在細胞與基因治療（CGT）、類器官等部分前沿領域已躋身全球科技前沿，許多突破性成果為疑難重癥和罕見病帶來新希望。然而，醫學創新往往快于監管完善：一方面，新技術潛在倫理爭議和風險容易引發社會質疑；另一方面，不少科研成果難以真正惠及患者，新技術從實驗室走向臨床的路徑不清晰。例如，此前震動業界的“基因編輯嬰兒”事件、各地未經批準的干細胞療法收費應用等，都暴露出監管空白和風險隱患。

在此背景下，國家高度重視生物醫學技術創新發展，過去數年陸續探索監管機制：2015年原衛計委和食藥監總局發布《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，以醫療機構為主體建立了干細胞臨床研究的規范路徑；海南博鰲樂城先行區也試點了細胞基因療法的轉化應用特別監管模式（少量數據+專家評審+患者知情同意）。但總體而言，生物醫學新技術領域一直缺乏上位法條例。《條例》的制定正是順應時代發展、回應人民關切之產物，填補了該領域法規空白，標志著我國生物醫學新技術發展進入法治化、規范化新軌道。

2025年3月10日，博鰲樂城公布第二批17項細胞與基因治療技術轉化應用實施目錄

《條例》第三條重點明確了“生物醫學新技術”的定義，是指“運用生物學原理、作用于人體細胞或分子水平、我國境內尚未臨床應用的醫學專業手段或措施”。

具體而言，以下四類活動被《條例》界定為“生物醫學新技術臨床研究”：

• 直接對人體進行操作；

• 對離體的細胞、組織、器官等進行操作后，再植入或輸入人體；

• 對人的生殖細胞、合子、胚胎進行操作后植入人體使其發育；

• 以及國家衛生健康部門規定的其他方式。

過去，由于缺乏明確定義，一些技術形態難以歸類，監管上出現模糊地帶。例如類器官等產品既不同于傳統藥品也非典型醫療器械，企業往往困惑于應按照哪種路徑申報?！稐l例》通過定義賦予“生物醫學新技術”獨立法律地位，等于在藥品、器械之外開辟出第三類監管軌道，與之各有側重又相互銜接。

在舊有規制下，新技術臨床研究通常由醫療機構主導進行。例如2015年干細胞研究辦法就構建了“以醫療機構為責任主體”的管理模式。這樣的限定在一定程度上限制了企業和高校的直接參與?！稐l例》則明確拓寬了研究發起主體的范圍，為在我國境內依法成立的法人單位。這意味著高校科研院所、生物醫藥企業等均被允許直接發起臨床研究項目，參與創新研發的早期探索。

這種設計鼓勵了產學研醫協作：企業、高校的創新成果可以攜手醫院的臨床資源，加速推進研究落地。而衛生主管部門則通過備案和評估對全過程進行指導監管，形成各司其職又緊密協同的新格局。

此外，對企業而言，這提供了另一條商業化途徑——“院內應用”模式。企業可以專注于類器官等生物醫學新技術的研發和標準化，與醫院合作完成臨床研究；一旦衛健委批準應用，企業可通過向醫院提供類器官培養技術服務、專用培養設備和試劑等方式，實現成果轉化和營利。這種模式下，企業不需要經過藥監部門繁瑣的上市審批，就能讓產品進入臨床使用，大大縮短周期。當然，如果類器官技術最終演變為標準化產品（如通用型類器官移植物），企業仍可以選擇申報藥品/器械批件后更大規模推廣。無論哪種方式，《條例》的框架使得路線選擇一目了然，企業可根據自身技術特點和市場策略靈活規劃，而不再因政策模糊而舉棋不定。

長期以來，新醫療技術從研究走向臨床常面臨審批周期長、流程不透明的問題。舊機制下，不僅需要多層行政審查，而且缺乏明確的辦結時限，影響了患者及時獲益。

本次《條例》針對此做出了重大優化，建立了“備案+審批”相結合的高效監管模式。在臨床研究階段，改為機構自行學術和倫理審查通過后向國家平臺備案即可啟動研究，區別于此前2015年《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》采用的事前行政審批，也為此前缺乏法定審批或備案渠道的大量不屬于干細胞、也不屬于藥品/器械的其它新技術——如某些細胞與基因治療（CGT）、類器官治療等——提供了合規路徑。在此基礎上，國家衛健部門把準入決策權下放給熟悉一線情況的機構，自己則重點加強過程中的監督評估和風險處置。這種備案制使得合規研究可以“先行先試”，大大提高了科研效率。

過往政策中，生物醫學新技術往往僅被允許開展臨床研究，但研究成果無法直接服務患者，臨床應用路徑不清晰。例如干細胞研究試點曾明確規定，完成研究后不得直接用于臨床應用，需轉入藥品注冊等途徑?！稐l例》針對這一痛點作出制度創新，不再局限于“臨床研究”階段，而是打通了從研究到應用的完整轉化通道。

根據新規，生物醫學新技術在臨床研究證明安全有效、符合倫理原則后，可直接向國家衛生健康主管部門申請轉化為臨床應用，經審批即可用于患者。該流程類似于藥物的臨床試驗申請（IND），但相對快速簡化，尤其適用于個性化、自體類器官療法等小批量創新。

《條例》還開創了臨床轉化“雙軌制”：新技術成果既可以選擇傳統藥品器械注冊路徑，也可以依據本條例走技術轉化應用路徑，兩條道路并行選擇。這一設計為細胞治療、基因療法等前沿產品提供了更靈活快速的落地渠道，真正實現科研創新與臨床應用之間的無縫銜接。

舉例而言，類器官（organoids）是指利用成體干細胞或多能干細胞在體外三維培養形成的、具有一定結構和功能的“微型器官”組織體。相較傳統二維細胞培養，三維類器官更好地模擬了真實器官的功能與微觀結構，能夠長期穩定傳代，是強大的疾病模型和新藥篩選工具。根據上述第二條定義，亦屬于本次《條例》列出的“生物醫學新技術臨床研究”范疇。

圖：經近岸蛋白細胞因子驗證培養的類器官（從左至右，從上至下：乳腺癌類器官、ipsc來源的人小腸類器官、小鼠胃類器官及小鼠膽管類器官）

自2013年被《Science》雜志評為年度十大科學突破以來，類器官技術發展突飛猛進，目前已廣泛應用于癌癥、罕見病、神經退行性疾病、感染等領域的研究。它不僅可用于模擬疾病機制、篩選藥物，還在個性化醫療方面展現出獨特價值——例如從癌癥患者腫瘤組織培養“腫瘤類器官”，在實驗室測試多種藥物敏感性，從而為患者甄選出最有效的治療方案，被形象地稱為為患者“替身試藥”，有望大幅提升精準治療效果。

盡管類器官在科研和藥物開發中大放異彩，其真正走向臨床應用仍面臨諸多挑戰。在再生醫學領域，類器官有望用于替代或修復損傷組織（如培育血管類器官植入修復血管損傷），但此前缺少明確的臨床研究許可渠道。醫院和研究者若想嘗試將類器官用于患者（無論是直接移植，還是作為藥物療效預測的診斷技術），往往找不到適用的監管規范，只能徘徊在研究階段。

現在，《條例》提供了清晰的路徑：將類器官相關創新納入“生物醫學新技術”范疇，只要不屬于法律明令禁止或重大倫理問題，就可以按照條例要求開展臨床研究和申請臨床轉化備案。類器官技術通常是在體外培養患者自體或同源細胞形成組織，再植回體內或用于體外診療，從倫理和風險角度看，相對于修改人類胚胎基因等高風險技術，要溫和、安全得多。

此前《條例》征求意見稿曾提出按風險等級分級管理的思路：中低風險的新技術臨床研究由省級衛健部門審批，高風險項目則報國家審批。雖然正式條文未明示分級，但可以預見在未來配套細則中會對技術風險分層管理。類器官有望被歸入“中低風險”序列，因其不涉及人類生殖系基因改造，倫理敏感性相對較低，安全性在動物試驗中也更易驗證。這意味著類器官相關臨床研究門檻相對較低，甚至可能由省級層面即可啟動，審批流程更為簡捷。如果研究結果良好，再報國家衛健委審批進入臨床應用即可。這種模式無疑將加快類器官療法從實驗室走向臨床的步伐。

具體而言，根據《條例》，生物醫學新技術臨床研究和轉化應用由國家衛健委主管，全國衛生健康部門負責監督管理。地方各級衛生健康部門在屬地負責日常監督執法，其他相關部門在各自職責內協同監管。也就是說，此類新技術的準入主要走“衛生”系統而非傳統藥監系統，突出醫療專業監管特點。

至于衛健委與藥監局如何劃分監管邊界？目前尚待進一步觀察。據財新網消息，一位已有產品上市的細胞治療公司創始人表示，《條例》所指的生物醫學新技術，很可能是器官移植、骨髓移植等本就由衛健委監管的項目，“（關于具體項目），我相信兩個部門之間肯定會做一些界定”。

同時，新規將原本存在的省級初審環節取消，避免了重復審核和地方標準不一的拖延，實現全國“一盤棋”的審批流程。這種提速增效的審批機制，體現出監管部門“放管結合”的思路：在保障安全的前提下盡可能加快創新技術惠及患者的步伐。

到了成果轉化審批環節，更實行了嚴格的時限規定：國家衛健委受理申請后，在5個工作日內委托專業機構完成技術和倫理評估，并在收到評估意見起15個工作日內作出審批決定。法定流程不超過20個工作日，大幅縮短于舊規制下數月乃至數年的等待期。

在為創新“松綁”的同時，《條例》也通過完善退出和處罰機制為新技術應用“加上安全帶”。

相比舊規制中法律責任模糊、震懾力不足的情況，新條例對違法違規行為設定了嚴格的法律責任條款。例如，對違規開展研究或應用的機構和責任人，監管部門可處以高額罰款，情節嚴重者吊銷執業資質，并可處以10年直至終身禁止從業的嚴厲處罰。如此大力度的懲戒在以往相關規定中尚屬首次。

同時，《條例》還建立了動態退出機制：即使某項新技術已獲準臨床應用，主管部門仍將根據證據對其進行再評估；一旦發現安全性、有效性無法保證，可立即中止其臨床應用。這一規定確保了“有進有出”，對技術風險始終保持警惕和控制。

新條例突出對參與臨床研究的受試者合法權益保護，明確多項嚴格要求，強調全過程的風險管理和受試者保護：要求臨床研究機構嚴格按備案方案執行研究，落實風險預防和處置措施，研究結束后對受試者進行長期隨訪，評估技術的長期安全性和有效性；研究記錄和原始數據需至少保存30年，涉及人類后代影響的需保存。

這些舉措在舊制度中未有明確要求，如今作為硬性規定寫入《條例》，為受試者提供了貫穿研究全程的保障，大大提高了監管的剛性和力度?？梢哉f，新規在鼓勵大膽創新的同時，也筑牢了安全和倫理的紅線，確保行業發展不偏離保障人民健康權益的初心。

在此基礎上，過去委員會擔心類器官、CGT等生物醫學新技術項目缺乏政策支持而不敢批準的情況將大為改善——只要符合條件、資料齊備，倫理審查和備案變得有章可循、透明高效。這實際上降低了合規成本和不確定性。同時，知情同意流程的規范確保受試患者充分了解參與例如“類器官移植試驗”可能的風險和收益，這既保護患者權利，也減少了項目后顧之憂。因此，類器官團隊可以更放心地開展創新性臨床探索，在遵守法規前提下勇于嘗試。

同樣值得關注的是，《意見稿》明確就醫療機構不得以任何形式向受試者收取與研究內容相關的任何費用做出了規定。在其批準進入臨床應用后，經省級人民政府醫療價格主管部門會同衛生主管部門納入醫療服務價格項目并確定收費標準。而《條例》規定，生物醫學新技術臨床研究結束后可以向國務院衛生健康部門申請轉化應用，審批通過的醫療機構開展臨床應用可以按照規定收取費用。

近年海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區在細胞治療、基因療法等新技術臨床應用方面進行了大膽探索，積累了寶貴經驗。例如樂城先行區通過特許準入和真實世界研究，率先引進應用了一批境內外前沿藥械和生物技術，為監管創新提供了試驗田和樣板。

然而此前這些創新舉措主要局限于樂城園區內，未能在更大范圍復制推廣?！稐l例》的出臺意味著將樂城等先行先試地區的經驗做法上升為國家層面的制度設計，在全國范圍內建立起生物醫學新技術創新應用的推廣機制。

可以預見，原本只有在樂城先行區才能接受的尖端療法，未來有望在北京、上海等地的醫院同步應用于患者，實現政策紅利惠及全國。對于生物醫藥產業而言，這無疑釋放出積極信號：只要遵循規范、確保安全，新技術創新不再受制于狹小的試驗范圍，而是擁有廣闊的市場應用前景。這將激勵更多企業和研究機構投入前沿技術研發，推動我國生物醫學創新成果加速轉化為臨床生產力。

《條例》的頒布標志著我國對生物醫學新技術監管從部門規章上升為國務院行政法規，制度權威性顯著提升。

回顧以往，我國曾通過部門規章探索新技術監管路徑：例如2015年原國家衛計委和原食藥監總局聯合發布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，以醫療機構為責任主體開展干細胞臨床研究，開啟了干細胞研究規范管理的先河。此后2018年國家衛健委發布了《醫療技術臨床應用管理辦法》（委令第1號），通過負面清單方式對醫療新技術臨床應用實行分類管理，對高風險技術嚴格管控。然而，這些措施屬于部門規章或規范性文件，法律效力和覆蓋范圍有限。

與此同時，近年來，從美國FDA到中國NMPA，監管機構相繼調整政策，逐步接納類器官等生物醫學新技術進入主流監管體系：美國出臺《FDA現代化法案2.0》允許以類器官等替代動物實驗，中國NMPA在2025年發布的罕見病藥物試驗指導原則中首次將類器官數據納入藥物研發證據鏈。這些舉措表明，以類器官為代表的生物醫學新技術正日益得到官方認可，被視為未來科技創新的重要支撐。

如今《條例》以行政法規形式由國務院統一出臺，意味著對生物醫學新技術的管理有了更高層級的法律保障和全國統一的規范，在制度權威性和執行力度上都大大增強。

綜上，新條例的核心亮點可以歸納為五個方面。

首先是明確定義了“生物醫學新技術”的法律邊界，首次將作用于人體細胞、分子水平、尚未臨床應用的創新手段納入獨立監管體系，區別于傳統藥品和醫療器械管理路徑，為干細胞、基因編輯、類器官等前沿方向確立了合法身份。

其次是擴大了創新主體的范圍。過去臨床研究多由醫院單獨承擔，如今條例允許高校、科研院所、企業等法人單位發起項目，三甲醫院作為實施機構，共同構建產學研醫協同創新格局。

第三是加速了臨床轉化流程。新規實現備案與審批并行，形成“研究—評估—應用”閉環；審批時限縮短至20個工作日，較舊規制下需數月報批的周期顯著提速，使科研成果更快惠及患者。

第四是打通了審批通道與轉化路徑。新條例構建了與藥品、器械并行的“第三條合規通路”，研究成果可在完成安全驗證后直接申請臨床應用，不再陷入以往“研究能做、臨床不能用”的尷尬狀態。

第五是監管體系更加完備。法規從備案、倫理、評估到退出、處罰形成全鏈條機制，對違規行為設立高額罰款與從業禁令，既保障了受試者安全，也樹立了行業底線。

總的來看，這部以國務院行政法規形式頒布的《生物醫學新技術條例》，不僅在制度層級上實現了從“部委規章”到“國家法規”的跨越，也意味著監管體系從局部試點邁向全國統一執行。它所釋放的信號十分明確——生物醫學創新正在進入法治化、體系化、加速化的新階段，一個更清晰、更開放、更具確定性的創新賽道，正全面展開。