英國《自然》雜志近日發表一篇論文報告稱，CRISPR-Cas9 基因組編輯技術已被用于研究 OCT4 基因在人類早期胚胎發育中的作用。該成果為未來相關研究建立起框架，并為認識控制胚胎發育的分子機制提供了新見解。這一原理研究表明，CRISPR-Cas9 基因組編輯技術可用于評估基因在人類早期發育階段所起的作用。
在人類早期發育階段，受精卵分化成囊胚，囊胚包含 200 個至 300 個功能不盡相同的細胞：有些被稱為多能性外胚層細胞，它們會繼續發育成胎兒；另外一些則被稱為胎外細胞，它們會形成胎盤和卵黃囊。可惜的是，人們至今仍不清楚決定這些早期細胞命運的機制。盡管 OCT4 基因被認為是人類細胞多能性和重編程必需的基因，但它在人類早期胚胎中的功能仍鮮為人知。
英國弗朗西斯·克里克研究所的凱西·尼阿肯及同事，此次使用經過優化的 CRISPR-Cas9 基因組編輯方法，靶向編輯人類受精卵中的 OCT4 基因。研究中使用的是捐贈用于治療不孕癥的多余人類受精卵。
研究表明，在人類早期發育階段，OCT4 基因不可或缺，當它的表達受到抑制時，人的發育也會受到影響。他們還發現了 OCT4 在調節胎外細胞所涉基因的表達和多能性基因的表達中的作用。
論文作者稱，他們的成果為未來的研究搭建了框架，有望進一步增強人們對人類胚胎發育的理解，并改善試管受精療法，最終為改進干細胞的開發和治療應用作出貢獻。