《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（國務(wù)院第818號令，以下簡稱《條例》）于今年5月1日起實施，這是我國首次以國務(wù)院條例高位階立法，專門規(guī)范細胞治療、基因技術(shù)、再生醫(yī)學(xué)、生殖醫(yī)學(xué)等前沿技術(shù)的臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用，是該領(lǐng)域法治化、規(guī)范化、體系化發(fā)展的重要里程碑，為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展提供了制度保障。《條例》要求作為臨床研究的發(fā)起機構(gòu)，必須全面準確領(lǐng)會政策精神，主動履行主體責(zé)任，在嚴守安全底線前提下實施臨床研究與臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用。全新監(jiān)管體系全面落地，為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)打通了備案與轉(zhuǎn)化申報的正規(guī)通道。
伴隨 818 號令實施，國家衛(wèi)生健康委科教司、中國生物技術(shù)發(fā)展中心等也密集發(fā)布了818《條例》的多項配套規(guī)章、規(guī)范文件、公告、解讀問答等， 其中，14項系列規(guī)范性技術(shù)指引文件，對臨床研究備案提出了通用性技術(shù)指導(dǎo)，旨在確保臨床研究的科學(xué)性、安全性和倫理合規(guī)性。備案指引文件對各類技術(shù)所需受試物制備和質(zhì)量控制、非臨床研究、臨床研究方案設(shè)計與實施、倫理合規(guī)等關(guān)鍵環(huán)節(jié)細化明確了技術(shù)要求，指導(dǎo)研究者科學(xué)、規(guī)范地開展研究，保障受試者權(quán)益，推動技術(shù)進步與創(chuàng)新。臨床研究備案材料除《條例》第十六條明確需要提交的材料以外，還應(yīng)提供受試物制備和質(zhì)量控制報告、質(zhì)量受權(quán)人相關(guān)材料等。臨床研究機構(gòu)應(yīng)通過生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用在線服務(wù)系統(tǒng)（國家醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)）提交材料，并對材料的真實性、準確性和完整性負責(zé)。
本次發(fā)布的 14 項指引，全面覆蓋基因治療、多能干細胞治療、組織干細胞治療、體細胞治療、免疫細胞治療等主流 CGT 技術(shù)方向，是行業(yè)開展研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化的核心依據(jù)。下文將結(jié)合文件要求，拆解新規(guī)核心監(jiān)管要點，助力行業(yè)從業(yè)者精準把控政策、規(guī)避合規(guī)風(fēng)險。
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縱觀 818 號令及系列配套文件，監(jiān)管層面已形成清晰的管控邏輯：從嚴把控原材料資質(zhì)、落實全流程追溯管理、系統(tǒng)化搭建關(guān)鍵質(zhì)量屬性（CQA）、健全風(fēng)險評估與安全驗證體系，同時構(gòu)建標準化質(zhì)量管理體系。從細胞溯源、培養(yǎng)體系搭建，到工藝管控、成品放行，全鏈條要求不斷細化，體現(xiàn)出監(jiān)管正推動行業(yè)建立成熟、規(guī)范的管控體系。
圍繞制劑制備過程中原材料、輔料及直接接觸包裝材料的質(zhì)量控制要求進行了細化規(guī)范，體現(xiàn)出監(jiān)管從“可用性”向“風(fēng)險可控性”的進一步強化。指引文件明確要求相關(guān)材料應(yīng)優(yōu)先符合《中國藥典》及藥用級標準；在使用非藥用級材料時，需基于風(fēng)險分級原則建立相應(yīng)質(zhì)量控制體系，并對關(guān)鍵質(zhì)量指標進行重點控制。同時強調(diào)材料選擇應(yīng)遵循風(fēng)險分級與合理替代原則，高風(fēng)險材料的使用需提供充分科學(xué)依據(jù)并完成風(fēng)險論證。
在工藝安全控制方面，指引對抗生素使用提出限制要求，強調(diào)盡量避免使用，并對殘留控制及β-內(nèi)酰胺類抗生素禁用作出明確規(guī)范；對動物源性材料、滋養(yǎng)細胞等提出總體性約束要求。
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應(yīng)盡量避免使用動物源性材料：指引文件明確提出應(yīng)盡量避免使用牛血清、基質(zhì)膠及滋養(yǎng)層細胞等動物源性材料，以減少免疫原性以及外源病毒、支原體等病原體污染風(fēng)險。對于確需使用的動物源材料，不僅要求符合GMP生產(chǎn)規(guī)范，還需完成病原體篩查和質(zhì)量檢驗，并嚴格限制疫區(qū)來源材料的使用。整體來看，監(jiān)管正積極推動細胞培養(yǎng)體系向無動物源（Animal-Origin Free）、成分明確和風(fēng)險可控方向發(fā)展，以提升細胞治療產(chǎn)品的安全性、一致性和臨床轉(zhuǎn)化可行性。
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供應(yīng)商資質(zhì)：商業(yè)來源培養(yǎng)基需由具備相應(yīng)資質(zhì)的供應(yīng)商提供完整組分說明及質(zhì)量合格證明文件，以確保其成分清晰可知、質(zhì)量來源可靠，從源頭降低因培養(yǎng)體系不明確帶來的工藝波動與安全風(fēng)險，以支撐整體CMC體系的一致性與合規(guī)性。
隨著監(jiān)管體系的完善，質(zhì)量研究在細胞與基因治療產(chǎn)品開發(fā)中的地位顯著提升。818號令相關(guān)備案指引要求推動質(zhì)量屬性從“結(jié)果檢測”向“過程定義”延伸，包括身份鑒別、純度分析、功能評價及關(guān)鍵質(zhì)量屬性（CQA）建立等內(nèi)容。質(zhì)量研究不再僅用于終點確認，而是貫穿于工藝開發(fā)與優(yōu)化全過程，通過系統(tǒng)性分析支撐產(chǎn)品質(zhì)量的科學(xué)定義與持續(xù)改進。
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純度雜質(zhì)控制：已從“檢測目標細胞”擴展到“全面控制雜質(zhì)風(fēng)險”，指引文件不僅要求建立定量方法準確評估目標細胞比例，還將工藝殘留、非目標細胞、死亡細胞、異常細胞及細胞碎片等納入雜質(zhì)管理范疇，并要求開展系統(tǒng)性風(fēng)險評估。對于可能影響產(chǎn)品安全性和有效性的雜質(zhì)，需通過工藝優(yōu)化實現(xiàn)有效清除，并基于毒理學(xué)或暴露量數(shù)據(jù)制定科學(xué)的放行標準。這意味著雜質(zhì)研究正從輔助檢測環(huán)節(jié)升級為CMC質(zhì)量研究和放行控制的重要組成部分。
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微生物安全性：指引文件要求微生物安全性管控貫穿 CGT 研發(fā)全流程，從起始材料到最終放行，均需建立針對無菌、支原體、內(nèi)毒素及病毒污染的系統(tǒng)性風(fēng)險控制體系。對于長期培養(yǎng)擴增或基因修飾等復(fù)雜工藝產(chǎn)品，監(jiān)管進一步提出更具針對性的安全性控制要求。同時，在保證檢測性能的前提下，快速檢測技術(shù)獲得認可，為細胞治療產(chǎn)品技術(shù)的快速放行和臨床應(yīng)用提供了更多可能，如無菌、支原體等傳統(tǒng)微生物檢測手段存在明顯短板：支原體藥典傳統(tǒng)培養(yǎng)法監(jiān)測周期長達21天、無菌檢測周期超14天，而 CGT 細胞制劑貨架期極短，檢測周期與產(chǎn)品有效期嚴重錯配，極易延誤批次放行、造成產(chǎn)品報廢；同時傳統(tǒng)方法操作繁瑣、易出現(xiàn)漏檢，難以適配中間工藝實時監(jiān)控需求。在此背景下，監(jiān)管層面明確認可經(jīng)過完整方法學(xué)驗證的快速檢測技術(shù)，如以核酸擴增（qPCR/NAT）為代表的新技術(shù)，僅需數(shù)小時即可出具結(jié)果，靈敏度、特異性可對標藥典標準，兼顧檢測精準度與放行效率，為細胞治療產(chǎn)品快速放行、臨床即時應(yīng)用提供合規(guī)可行路徑。
指引文件從機構(gòu)能力與運行體系兩個層面，對臨床研究的實施條件作出系統(tǒng)性約束。首先在準入層面，通過三級甲等醫(yī)療機構(gòu)資質(zhì)要求，將研究主體限定在具備較強綜合診療與科研能力的醫(yī)療體系內(nèi)，并通過學(xué)術(shù)委員會與倫理委員會的分設(shè)，實現(xiàn)對研究科學(xué)合理性與倫理合規(guī)性的雙重把關(guān)。在執(zhí)行層面，文件進一步強調(diào)臨床研究開展所需的系統(tǒng)支撐能力，包括重癥救治條件、多學(xué)科協(xié)作機制、專門的研究管理與質(zhì)量保障體系等，從而確保復(fù)雜細胞治療研究具備足夠的臨床安全承載能力。更為關(guān)鍵的是，監(jiān)管將質(zhì)量管理從“制度存在”推進到“體系閉環(huán)”，要求建立覆蓋項目管理、數(shù)據(jù)管理、質(zhì)量控制、風(fēng)險防控與審計機制在內(nèi)的全過程管理體系，并通過標準操作規(guī)程（SOP）將各項制度要求固化為可執(zhí)行、可復(fù)制的操作路徑，使不同人員、不同中心在同一研究框架下保持一致的實施標準，從源頭減少操作偏差帶來的系統(tǒng)性風(fēng)險。同時引入質(zhì)量受權(quán)人機制，使制劑放行由具備資質(zhì)的專業(yè)人員基于完整質(zhì)量信息與復(fù)檢結(jié)果進行綜合判斷，從而形成貫穿研究全過程的責(zé)任與質(zhì)量控制鏈條。
從2025年9月818號令發(fā)布，到配套文件在2026年初集中落地，再到5月監(jiān)管系統(tǒng)上線運行，這一系列動作幾乎在不到一年時間內(nèi)完成了從規(guī)則制定到執(zhí)行落地的閉環(huán)。在這一過程中，細胞與基因治療相關(guān)臨床研究的管理邊界被快速厘清，研究行為也被納入更明確的制度軌道之中。對于科研機構(gòu)和醫(yī)療機構(gòu)而言，監(jiān)管環(huán)境的變化不只是“能不能做”的問題，更在于“如何在統(tǒng)一規(guī)則下開展研究”。當(dāng)制度、備案與執(zhí)行逐步打通之后，行業(yè)的競爭邏輯也開始從早期探索能力，轉(zhuǎn)向規(guī)范條件下的持續(xù)創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化效率。
立足于《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（818 號令）監(jiān)管框架，ACROBiosystems百普賽斯針對細胞與基因治療（CGT）全流程核心需求，打造覆蓋全關(guān)鍵節(jié)點的一體化產(chǎn)品與合規(guī)解決方案。工藝原料端，我們推出無動物源（Animal-Origin Free）細胞因子、細胞培養(yǎng)基、基質(zhì)類等核心物料，從源頭規(guī)避動物源性雜質(zhì)引入風(fēng)險，有效縮小產(chǎn)品批間差異，夯實臨床安全基礎(chǔ)；質(zhì)控檢測端，完備配套工具覆蓋細胞身份鑒定、CAR 陽性表達檢測、藥效活性評估，以及各類工藝雜質(zhì)、宿主殘留篩查，同時提供支原體、內(nèi)毒素、無菌等微生物安全全套快速檢測方案，支撐用戶系統(tǒng)化搭建產(chǎn)品關(guān)鍵質(zhì)量屬性（CQA）評價體系；依托自身遵循 GMP 規(guī)范搭建的質(zhì)量管理體系與全程可追溯控流程，我們可全方位賦能客戶搭建標準化、高穩(wěn)定性的新技術(shù)開發(fā)體系，順暢推進 CGT 產(chǎn)品的合規(guī)備案與臨床轉(zhuǎn)化。
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全流程無動物源設(shè)計，降低外源風(fēng)險與批次波動
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支持完整可追溯體系，滿足質(zhì)量來源管理需求
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不含血清、血清替代物及飼養(yǎng)層細胞，提升體系定義清晰度
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經(jīng)系統(tǒng)性病毒安全性驗證，強化原料生物安全保障
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覆蓋關(guān)鍵質(zhì)量屬性（CQA）檢測，支持表征、純度與活性系統(tǒng)評價
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滿足多維安全性快速檢測需求，包括支原體、內(nèi)毒素、無菌等相關(guān)生物安全指標
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支持殘留與雜質(zhì)控制分析，助力工藝相關(guān)風(fēng)險識別與放行評估
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兼容全球主流藥典及監(jiān)管要求，適用于研發(fā)到質(zhì)控放行全流程應(yīng)用
無論您正處于細胞與基因治療產(chǎn)品的早期研發(fā)、工藝開發(fā)、平臺體系建設(shè)，還是臨床研究備案與轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段，ACROBiosystems百普賽斯均可提供從關(guān)鍵原材料、質(zhì)量控制到CMC體系建設(shè)的一體化支持。歡迎掃碼填寫下方表單，我們的技術(shù)專家將與您進一步交流。
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【專題一】政策解讀：深度拆解 818 號令全套配套監(jiān)管文件
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【專題二】風(fēng)險警示：全面梳理 CGT 開發(fā)全鏈條合規(guī)風(fēng)險點
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【專題三】體系優(yōu)勢：打造全鏈路 CMC 標準化合規(guī)質(zhì)量體系
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【專題四】行業(yè)展望：前瞻研判新政下 CGT 產(chǎn)業(yè)發(fā)展新機遇
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