癲癇藥物研發面臨三大技術挑戰:靶點異質性導致單一靶點成功率低、模型復雜性導致臨床轉化困難、副作用限制導致治療窗口狹窄。愛思益普通過技術創新與體系整合,構建了應對這些挑戰的綜合策略。
多靶點協同篩選策略是平臺的核心創新。癲癇發作涉及神經元興奮性與抑制性的失衡,單一靶點干預往往難以完全控制發作。平臺建立了離子通道、GPCR、轉運體等多靶點并行篩選體系,識別具有協同作用機制的化合物。例如,同時作用于鈉通道與GABA_A受體的化合物,可能具有更廣譜的抗癲癇效應。
![]()
體外-體內整合模型提高臨床預測準確性。平臺將高表達細胞系的靶點篩選、原代神經元的功能驗證與整體動物的行為-電生理評估緊密結合,形成完整的證據鏈。特別注重慢性給藥后的藥效與耐受性評估,模擬臨床長期用藥場景。
早期安全性評價前置拓展治療窗口。平臺在藥效篩選階段即納入神經毒性、認知功能、運動協調等安全性指標,通過高內涵成像與行為學測試,早期識別具有副作用風險的化合物。這種"療效-安全性"并重的篩選模式,顯著提高了臨床前候選分子的質量。
個體化醫療導向的模型開發是平臺的前沿方向?;诎d癇遺傳學研究的進展,平臺正在開發攜帶SCN1A、KCNQ2等基因突變的轉基因動物模型,用于精準醫療時代的抗癲癇藥物研發。這些模型將更好地模擬特定癲癇綜合征的病理特征,為靶向治療提供評估平臺
