2025年末至2026年初，全球生物醫藥創新成果集中涌現。跨國藥企憑借成熟管線與商業化能力持續推進首創新藥與同類最佳藥物落地；國內創新藥企加速追趕，自研新藥接連獲批，并通過高價值license-out將本土創新推向全球。
心血管與呼吸系統疾病治療領域
?? 默沙東索特西普國內獲批，或填補肺動脈高壓治療空白
1月5日，默沙東宣布，全球首個且唯一的激活素信號傳導抑制劑（ASI）欣瑞來®（注射用索特西普，Sotatercept）獲NMPA上市批準，適應癥為WHO功能分級II-III級的肺動脈高壓（PAH）成年患者，用于改善患者運動能力和功能分級。肺動脈高壓是進展性、危及生命的罕見心血管病，由肺血管重塑引發肺動脈壓力升高，最終可致右心衰竭，傳統治療對患者預后改善存在明顯局限。
作為first-in-class的Activin RIIA-Fc融合蛋白，索特西普的作用機制具有獨特創新性：靶向轉化生長因子-β（TGF-β）超家族激活素配體，阻斷其與細胞膜表面Activin RIIA結合，抑制下游 Activin RIIA-Smad2/3 信號通路過度激活，從根源抑制肺血管平滑肌細胞異常增殖和血管重塑，延緩疾病進展。
DOI: 10.1056/NEJMoa2024277
索特西普在肺動脈高血壓中的潛在作用機制
這款重磅藥物的誕生，離不開默沙東的前瞻性戰略布局 ——2021 年，默沙東斥資115 億美元收購生物制藥公司Acceleron，正是看中了索特西普在肺動脈高壓領域的巨大潛力，此次國內獲批也標志著這一跨國收購的價值進一步落地，或為國內PAH 患者帶來全新的治療希望。
腫瘤治療領域
?? 和譽醫藥匹米替尼國內獲批，或破解腱鞘巨細胞瘤治療困局
12月22日，和譽醫藥自主研發的高選擇性集落刺激因子1受體（CSF-1R）小分子抑制劑匹米替尼（Pimicotinib）獲NMPA 批準上市，用于治療手術切除可能導致嚴重功能受限或引發重大并發癥的成人腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。
匹米替尼可高選擇性抑制CSF-1R，阻斷巨噬細胞的存活、增殖與分化信號。該產品的上市依據為全球多中心III期MANEUVER研究第一部分數據：經獨立評審委員會評估，治療第25周時，匹米替尼組的客觀緩解率達54.0%，顯著優于安慰劑組的3.2%，具有極顯著統計學意義（p<0.0001）。早在2023年12月，和譽醫藥與默克達成全球商業化合作協議，由后者負責匹米替尼的全球推廣，這一合作也為這款本土創新藥的全球市場布局奠定了堅實基礎。
DOI:10.1007/s11912-017-0634-1
CSF-1R抑制劑的作用機制
?? 羅氏莫妥珠單抗皮下劑型FDA獲批，革新濾泡性淋巴瘤治療模式
12月22日，羅氏旗下CD20×CD3雙特異性抗體莫妥珠單抗（Mosunetuzumab）皮下注射劑型正式獲FDA批準，用于治療接受過至少兩線系統治療后復發或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠單抗作為一款雙特異性抗體，其作用機制的核心在于“雙靶點橋接”：一端特異性結合腫瘤細胞表面的CD20抗原，另一端結合T細胞表面的CD3，從而將T細胞精準招募至腫瘤細胞附近，激活T細胞的細胞毒性作用，實現對腫瘤細胞的特異性殺傷。相較于靜脈輸注劑型需要 2-4 小時的給藥時長，此次獲批的皮下注射劑型僅需約1分鐘即可完成給藥，極大縮短了患者的就醫時間，同時降低了靜脈輸注相關的不良反應風險，顯著提升治療依從性與患者生活質量。該劑型的獲批依托于 I/II 期 GO29781 研究的積極臨床數據，或為復發難治患者帶來了長期生存獲益的可能。
DOI:10.1080/2162402X.2024.2321648
抗CD20和抗CD3雙特異性抗體的作用機制
代謝疾病領域
?? 諾和諾德口服司美格魯肽獲FDA批準，開創口服減重GLP-1治療新時代
2025年12月22日，諾和諾德口服Wegovy®（司美格魯肽25mg）獲FDA批準上市，用于成人減重、長期控重及降低主要不良心血管事件風險。這是全球首款獲批用于減重的口服GLP-1R激動劑，打破了該類藥物依賴注射的給藥局限。其通過模擬天然GLP-1激素，延緩胃排空、增強飽腹感，同時調節糖代謝，控制血糖。此前注射劑型雖已廣泛使用，但口服劑型的上市或解決患者依從性問題。
2025年12月31日，諾和諾德在持續四年的司美格魯肽中國專利訴訟中取得關鍵勝利，暫時阻斷了國產仿制藥的提前上市路徑。不過，司美格魯肽化合物的中國核心專利將于2026年3月到期。目前，九源基因、華東醫藥等十余家企業已提交上市申請，激烈爭奪百億規模的GLP-1市場。面對中國龐大的超重與肥胖人群，專利到期后仿制藥的集中上市或重塑GLP-1競爭格局。然而，諾和諾德或憑借口服司美格魯肽等創新劑型持續鞏固市場份額，推動減重領域進入新的迭代周期。
自身免疫疾病領域
?? 阿斯利康戈魯利單抗在華申報上市，或為重癥肌無力添新選
12月24日，CDE官網公示，阿斯利康申報的創新迷你雙抗戈魯利單抗（gefurulimab）上市申請已獲正式受理，推測適應癥為抗AChR抗體陽性的全身型重癥肌無力（gMG）。這款藥物采用突破性結構設計，分子量僅 25kD，遠小于傳統單克隆抗體（約150kD）。其靶向補體C5的抗體重鏈可變區可阻斷補體激活介導的神經肌肉接頭損傷，結合血清白蛋白的抗體片段則延長藥物半衰期，實現長效治療。III 期臨床數據顯示，治療26周時，患者 MG-ADL 量表總分較安慰劑組顯著改善，且安全性良好，其每周一次皮下注射的給藥方式也提升了治療便利性。
?? 麗珠/鑫康合萊康奇塔單抗申報上市，銀屑病治療展現雙靶點優效潛力
麗珠醫藥與鑫康合生物合作的萊康奇塔單抗（LZM012/XKH004），針對中重度斑塊狀銀屑病申報上市。作為IL-17A/IL-17F雙靶點抑制劑，它可全面中和三種IL-17同源或異源二聚體，更徹底阻斷炎癥信號。頭對頭III期臨床顯示，治療12周時其PASI 100（皮損完全清除）應答率達49.5%，顯著優于對照藥司庫奇尤單抗的40.2%，且起效更快、給藥頻率更低。萊康奇塔單抗的申報，有望為銀屑病患者提供更高效的治療方案。
全球合作與license-out
?? 荃信生物QX027N全球許可合作，本土雙抗出海再添新案例
12月22日，荃信生物與LE2025 Therapeutics達成全球許可合作，授權其自主研發的TSLP×IL-13雙特異性抗體QX027N海外權益。根據協議，LE2025獲該藥除中國內地及港澳臺地區外的全球獨家開發、生產與商業化權利。荃信生物將獲首付款、股權認購份額、里程碑付款（累計最高7億美元）及分級特許權使用費。此次合作是本土biotech雙抗高價值出海新案例，不僅體現了國際市場對本土創新藥研發實力的認可，也為QX027N 的全球臨床開發與商業化提供了充足的資金與資源支持，或加速推動這款創新藥惠及全球過敏性疾病患者。
ACROBiosystems百普賽斯提供高活性重組蛋白、穩定細胞株及抑制劑篩選試劑盒等產品矩陣，覆蓋靶點發現驗證、藥物篩選開發及CMC生產質控全流程，助力創新療法從基礎研究高效邁向臨床轉化。
?? Activin RIIA蛋白：高生物活性經ELISA驗證
Immobilized Human Latent Activin A, His Tag (Cat. No. ACA-H424x) at 5 μg/mL (100 μL/well) can bind Biotinylated Human / Cynomolgus Activin RIIA Protein, His,Avitag (Cat. No. ACA-H82Q3) with a linear range of 0.078-1.25 μg/mL (QC tested).
?? 全長CD20蛋白：高生物活性經Anti-CD20 CAR結合驗證
2e5 of Anti-CD20 CAR-293 cells were stained with 100 μL of 3 μg/mL Biotinylated Human CD20 Full Length Protein, Flag Tag&His,Avi tag (Cat. No. CD0-H82D3) and negative control protein respectively, washed and then followed by PE-SA and analyzedwith FACS (QC tested).
?? IL-17A&IL-17F蛋白：親和力經SPR驗證
Human IL17RA & IL17RC Protein, Fc Tag & Fc Tag (Cat. No. ILC-H5257) captured on CM5 chip via anti-human IgG Fc antibody can bind Human IL-17A&IL-17F Heterodimer Protein, Twin Strep&His Tag (Cat. No. ILF-H52W6) with an affinity constant of 50.8 pM as determined in a SPR assay (Biacore 8K) (Routinely tested).
參考文獻
1. Humbert M, McLaughlin V, Gibbs J S R, et al. Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension[J]. New England Journal of Medicine, 2021, 384(13): 1204-1215.
2. Peyraud F, Cousin S, Italiano A. CSF-1R inhibitor development: current clinical status[J]. Current Oncology Reports, 2017, 19(11): 70.
3. Cassanello G, Luna de Abia A, Falchi L. Trial watch: bispecific antibodies for the treatment of relapsed or refractory large B-cell lymphoma[J]. Oncoimmunology, 2024, 13(1): 2321648.
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