近日，生物醫藥領域迎來一項里程碑式進展。拜耳旗下全資子公司BlueRock Therapeutics于2025年9月22日宣布，其針對帕金森病的創新細胞療法bemdaneprocel（BRT-DA01），已在名為“exPDite-2”的關鍵性III期臨床試驗中，成功為首例患者完成了給藥。這標志著該療法成為全球首個進入III期臨床階段的、利用異體多能干細胞衍生技術治療帕金森病的候選產品，為全球超過1000萬深受這一神經退行性疾病困擾的患者帶來了前所未有的希望，預示著帕金森病的治療模式可能從單純控制癥狀，邁向從根源上修復神經功能的的全新階段。
此次突破性進展建立在堅實的科學基礎與嚴謹的臨床試驗設計之上，展現了多重核心價值。
首先，在療法機制上，bemdaneprocel代表了一種全新的治療思路。它并非傳統藥物，而是一種“現貨型”細胞療法。其核心在于，通過實驗室技術將人多能胚胎干細胞定向分化為多巴胺能神經元前體細胞。這些細胞在外科手術中被精準植入患者大腦的特定區域后，有望繼續發育成熟，替代因帕金森病而凋亡的天然多巴胺神經元，進而重建被疾病破壞的神經網絡，最終目標是持久性地恢復患者的運動功能（如震顫、僵硬、運動遲緩）乃至非運動功能（如疲勞、認知問題）。
其次，該療法的推進建立在令人鼓舞的早期臨床數據支持之上。此前完成的I期臨床試驗（共12名參與者）結果顯示，bemdaneprocel在術后24個月內表現出良好的安全性和耐受性，未發生與藥物本身相關的嚴重不良事件。同時，研究者在與運動功能相關的次要終點指標上也觀察到了積極改善的趨勢。這些參與者將繼續接受長期隨訪，以評估療法的持久性。
再者，剛剛啟動的III期試驗“exPDite-2”在設計上科學嚴謹，目標明確。這是一項多中心、隨機、雙盲、假手術對照研究，計劃招募約102名帕金森病患者。試驗采用客觀指標：主要終點是治療第78周時，患者每日“無困擾性運動障礙的‘開期’”時長的變化——這是直接關乎患者生活質量的硬指標。此外，試驗還將全面評估運動功能、非運動癥狀、日常生活能力及整體生活質量。基于這些結果的數據包，未來將用于向監管機構申請上市許可。
總而言之，bemdaneprocel進入III期臨床試驗是帕金森病治療領域一個劃時代的里程碑。它不僅驗證了干細胞療法在應對復雜神經退行性疾病方面的巨大潛力，更代表著醫學界向著修復乃至逆轉疾病病理進程的終極目標邁出了關鍵一步。盡管其最終療效與安全性仍有待III期試驗的全面驗證，并且尚未獲得任何監管機構的批準，但這一步已經點燃了變革的火種。如果成功，這種一次治療、長期獲益的細胞療法，有望從根本上改變帕金森病的治療范式，為數百萬患者及其家庭帶來重獲生活質量的曙光，同時也為其他類似疾病的細胞治療研究樹立了標桿，開啟了再生醫學的新篇章。
脊髓損傷（SCI）是一種嚴重的神經系統疾病，常導致永久性運動與感覺功能障礙。其病理機制復雜，包括原發性機械損傷和繼發性炎癥反應、膠質瘢痕形成、軸突變性等，阻礙神經再生與功能恢復。目前尚無有效治愈手段。近年來，干細胞療法，尤其是人誘導多能干細胞（iPSC）來源的神經祖細胞，顯示出修復潛力。然而，其在體內的分化命運及對損傷微環境的調控機制尚不明確。
2025年8月，國際知名期刊《Cell Death and Disease》發表了一項由中國國家食品藥品檢定研究院、廣州醫科大學等團隊學者聯合完成的iPSC再生脊髓神經細胞治療脊髓損傷的突破性療效研究，并揭示了全球創新的療效機理成果。
本研究核心內容是開發并驗證了一種利用人誘導多能干細胞（iPSC）衍生的脊髓神經祖細胞（spNPGs）治療脊髓損傷（SCI）的新型療法。研究團隊通過優化的體外誘導方法，成功獲得了具有后脊髓特性（即能夠分化為控制下肢運動的神經元）的spNPGs。將這些細胞移植到免疫缺陷的脊髓損傷小鼠模型后，研究發現這些細胞通過雙重修復機制發揮了卓越的治療效果：一方面，它們能夠在體內存活并分化為多種功能性脊髓神經元（如運動神經元和中間神經元），整合入宿主受損的神經回路，重建神經信號傳導的“中繼站”；另一方面，它們能主動調節損傷區域的微環境，將有害的促炎性膠質細胞（小膠質細胞和星形膠質細胞）轉化為有益的抗炎、神經保護性表型。這兩種機制協同作用，最終顯著促進了小鼠的運動感覺功能恢復。該研究為干細胞治療脊髓損傷提供了強有力的臨床前證據。
Schematic summary of differentiation pathway and the therapeutic potential of human iPSC-derived spNPGs for spinal cord injury.
值得一提的是，這項研究成果采用了士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）自主研發的國家I類新藥——iPSC衍生脊髓神經祖細胞（spNPC細胞；XS228注射液），用于治療重大神經系統疾病脊髓損傷，該全球首款新藥已中美藥監局雙報雙批，正由中山大學附屬第三醫院牽頭，聯合大連醫科大學附屬第一醫院開展全球首個注冊臨床I/II期試驗，已完成全球首例脊髓損傷移植并取得初期積極成效。
總而言之，本研究不僅成功開發了一種能夠生成具有后脊髓身份的功能性神經祖細胞的可靠方法，更重要的是，它系統性地揭示了這些移植細胞在脊髓損傷修復中的雙重治療角色：既是“替代者”，通過多向分化直接重建被破壞的神經網絡；又是“調節者”，通過免疫調節改善損傷局部的惡劣微環境，為內源性修復和外源性細胞整合創造有利條件。這項工作超越了以往僅關注細胞替代的單一視角，從整合生物學的角度闡明了iPSC-spNPGs的治療潛力，為推進該療法走向臨床應用奠定了堅實的理論與實踐基礎。
多能干細胞的研究，正在徹底改變再生醫學的版圖，并加速人類疾病研究的步伐。憑借可分化為體內幾乎所有細胞類型的獨特能力，它們為糖尿病、帕金森病、心臟病等重大疾病帶來了全新的治療思路探索。
ACROBiosystems百普賽斯專注于支持細胞療法相關研究，在完善的細胞培養平臺、流式細胞術驗證平臺以及GMP質量管理體系下，開發了一系列用于iPSC到神經細胞分化的PG和GMP級別的FGF-8b、SHH、FGF basic、BDNF、GDNF、Noggin等細胞因子及Laminin 511、Laminin 521等相關產品。產品工藝穩定，目前已助力多家iPSC企業開發iPSC到神經細胞工藝，并成功用于臨床生產中。
