TRPML1通道是粘磷脂亞家族的成員，具有六個(gè)跨膜螺旋 (S1~S6)，以及一個(gè)由S5、S6和2個(gè)孔螺旋 (PH1和PH2) 組成的孔區(qū)域。它是一種釋放 Ca2+的陽離子通道，可以介導(dǎo)溶酶體的鈣信號(hào)傳導(dǎo)和穩(wěn)態(tài)，也是轉(zhuǎn)運(yùn)和自噬相關(guān)事件的重要調(diào)節(jié)因子。如圖所示，TRPML1調(diào)控 Ca2+的釋放是溶酶體胞吐作用所必需的，TPC通道調(diào)節(jié)溶酶體pH和膜電位，兩者相互作用，參與溶酶體 Ca2+運(yùn)輸，TRPML1將 Ca2+從溶酶體腔轉(zhuǎn)移到細(xì)胞質(zhì)，在許多內(nèi)溶酶體依賴的細(xì)胞過程（如膽固醇積累、脂質(zhì)轉(zhuǎn)運(yùn)、胞外轉(zhuǎn)運(yùn)和自噬）中是必不可少的。
TRPML1的突變能夠?qū)е氯苊阁w貯積病黏液脂病 IV (MLIV) 的發(fā)生，會(huì)造成認(rèn)知、語言和運(yùn)動(dòng)缺陷和視網(wǎng)膜變性等各種癥狀的發(fā)生，因此TRPML1作為治療溶酶體貯積癥的靶點(diǎn)，在臨床上表現(xiàn)出巨大的潛能。
愛思益普?qǐng)F(tuán)隊(duì)已構(gòu)建TRP受體的穩(wěn)轉(zhuǎn)細(xì)胞系，完成了TRPML1受體藥物體外篩選模型，更快的助力新藥研發(fā)。
