傳統的藥物篩選，往往依賴"天然"細胞系。但這些細胞可能不表達你感興趣的蛋白，或者表達水平太低，導致信號微弱、檢測困難。基因編輯技術的成熟，從根本上改變了這個局面。
愛思益普的細胞系編輯平臺，運用基因過表達、敲低、敲除、敲入等技術，構建了包括報告基因細胞系、穩轉細胞株、耐藥株、突變株等在內的多樣化細胞模型。截至2025年，累計建立超過1500種靶點蛋白和細胞系。
以報告基因細胞系為例，原理并不復雜：把一段"發光"的基因（如熒光素酶）與目標基因的調控序列連接，當藥物激活或抑制目標通路時，細胞就會發出可檢測的光信號。這種設計把復雜的生物學過程，轉化成了直觀的數值讀數，非常適合高通量篩選。
更高級的是HiBiT技術。通過在目標蛋白的特定位置"敲入"一個微小的標簽片段，可以實時監測蛋白的降解動態。在PROTAC藥物研發中，這種技術可以在72小時內評估數十萬種化合物的蛋白降解活性，將傳統研發周期縮短60%以上 。
基因編輯的價值不僅在于"做出模型"，更在于"做出對的模型"。不同人群存在遺傳變異，某些突變可能影響藥物響應。通過構建攜帶特定突變的細胞系，可以在臨床前階段就評估藥物的適用人群，為精準醫療提供依據。
當然，基因編輯不是萬能的。脫靶效應、編輯效率、細胞適應性等問題始終存在。一個成熟的平臺需要在"技術可行性"和"生物學相關性"之間找到平衡——這正是經驗積累的價值所在