TRPML1(Transient Receptor Potential Channel Mucolipin-1)是一種溶酶體鈣離子釋放陽離子通道,是通道粘磷脂亞家族的成員。它介導溶酶體的鈣離子信號和平衡,在內吞途徑的下部發揮作用。編碼TRPML1(MCOLN1)的基因發生突變會導致IV型粘脂質貯積癥(MLIV),以神經變性、精神運動遲緩、眼科缺陷和失弛緩癥為特征。在細胞水平上,MLIV患者的成纖維細胞表現出內溶酶體后期區室的擴大和吞噬、自噬功能障礙以及脂質和糖胺聚糖的積累。TRPML1定位于溶酶體,IV型粘脂病的表型與溶酶體貯積病相似,而溶酶體貯積病的病因與溶酶體功能障礙直接相關。因此,對于TRPML1有效的選擇性的拮抗劑篩選,已成為目前行業熱點。
愛思益普電生理團隊構建了表達TRPML1的細胞系以及相關的全細胞膜片鉗和FLIPR檢測方法,具有豐富的藥物篩選經驗。
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