01 強強聯合
全球基因治療賽道迎來爆發式增長，腺相關病毒（AAV）作為基因遞送核心載體，其血清型的性能直接決定治療效果與安全性，新型AAV血清型研發是突破技術瓶頸、推動臨床應用的關鍵。全球領先的創新型基因治療企業信念醫藥，其自主研發的血友病B基因療法信玖凝®已成功上市。依托自有的Capsidx®平臺，信念醫藥已開發多款擁有自主知識產權的新型工程化AAV衣殼，靶向性、安全性與遞送效率均優于天然衣殼。而深耕AAV領域十余年的維真生物，擁有豐富血清型庫、成熟包裝體系及一站式CRO解決方案，是科研與臨床前階段的可靠伙伴。雙方現已達成戰略合作，維真生物獲信念醫藥新一代工程化AAV血清型（AAV843、AAVP21、AAVT42）獨家授權，負責其生產、推廣與銷售，攜手推動優質AAV血清型在科研及管線開發領域的廣泛應用，賦能基因治療創新發展。
02
三種臨床驗證AAV血清型
開放科研使用
AAV843 · AAVP21 · AAVT42
AI 驅動創新衣殼
·更好安全性 · 更強特異性 · 更高轉導效率
體內中和抗體少， 效果已經臨床驗證！
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血清型 |
注射 |
靶向 |
核心優勢 |
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AAV843 |
靜脈 |
肝臟 |
①體外高效轉導原代肝細胞和肝臟細胞系，效率遠超天然血清型； ②體內特異性靶向小鼠及猴子肝臟，介導基因高水平持續性表達； ③體內中和抗體低。 |
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局部 |
關節 |
①高效轉導大鼠/猴子關節組織； ②感染效率遠超AAV5等血清型。 |
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AAVP21 |
靜脈 |
肌肉/ |
①靜脈給藥后高效轉導小鼠/猴子全身肌肉，比AAV9至少高出5倍； ②肝臟富集低。 |
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AAVT42 |
局部 |
神經元 |
①特異性靶向小鼠/大鼠/猴子神經元細胞； ②感染效率顯著優于AAV9。 |
1、 AAV843：肝臟和關節雙靶向，感染效率遠超天然血清型
體外研究顯示，AAV843對原代肝細胞的轉導效率顯著優于多種天然血清型，包括AAV1、AAV2、AAV6、AAV7、AAV8和AAV9；并且與已經獲批上市的幾款血友病基因治療產品所用的天然AAV5血清型相比，其對肝細胞系L02和Huh7轉導效率更加顯著。體內實驗表明，AAV843特異性靶向小鼠肝臟組織，且能介導目的基因的持久高效表達。此外，AAV843在大鼠及猴子的關節組織中同樣實現了高效基因遞送，其轉導效率遠高于AAV5和AAV9，展現出其在肝臟及關節靶向應用中的雙重潛力。
AAV843 殼蛋白在人類原代肝細胞中的感染效率最高
綠色熒光蛋白基因在人原代肝細胞中表達水平高且持久
圖1 AAV843對肝細胞的感染效率
圖2 AAV843介導目的基因在小鼠體內持久高效表達
圖3 AAV843對大鼠、猴子骨關節組織的感染效率
2、AAVT42: 神經元特異性靶向，靈長類模型驗證高效
在小鼠模型中，AAVT42對神經元的轉導效率顯著高于AAV9，且表現出優異的神經元嗜性：其主要靶向神經元細胞，對神經膠質細胞的轉導效率較低。該特性在非人靈長類（食蟹猴）中得到了進一步驗證，AAVT42對食蟹猴神經元感染效率遠高于AAV9。
圖4 AAVT42對小鼠神經組織的感染效率
圖5 AAVT42對食蟹猴神經組織的感染效率
3、AAVP21：肌肉/心臟精準靶向，轉導效率是AAV9的5倍以上
小鼠實驗數據顯示，AAVP21經靜脈全身給藥后，可在全身肌肉組織中實現高效基因遞送。與AAV9相比，AAVP21對肌肉組織的轉導效率提升達5倍以上，同時在肝臟中的非特異性富集程度顯著降低。在非人靈長類（猴子）模型中，AAVP21同樣表現出對肌肉（包含心臟）組織的高效轉導能力，其效率遠優于AAV9。
圖6 AAVP21對小鼠各肌肉組織的感染效率
03相關服務項目
01 AAV843、AAVP21、AAVT42血清型科研及臨床前階段病毒包裝及檢測服務
02 標準和定制化載體構建優化，搭配各類啟動子與元件，助力各類基因表達研究
關于信念醫藥
信念醫藥集團（Belief·BioMed·Inc.）是一家集基因治療產品研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業。公司致力于通過安全高效的病毒載體技術為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創新性基因療法。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝等領域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養不良癥、帕金森病、骨關節炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個產品管線已經進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法的新藥上市申請已在中國大陸和中國澳門獲批上市。
關于維真生物
山東維真生物科技有限公司成立于2012年，由一批具有強大學術背景且在生物學領域經驗豐富的科學家共同創立。公司精準定位生命與健康產業，深耕基礎科研領域，聚焦基因遞送核心方向，致力于腺病毒、慢病毒、腺相關病毒載體的設計，以及各類病毒產品的制備工作。依托核心技術與專業能力，公司著力打造以病毒載體為核心的一站式基因研究CRO服務平臺，為基因治療的基礎研究提供載體研制、基因功能研究等相關服務。目前，公司已成功為全球100多個國家和地區的科研工作者，提供分子克隆、基因編輯、病毒包裝、細胞系建立、篩選檢測等相關產品與服務，切實助力基礎科研與基因治療領域實現高速發展。