數十年來，動物模型一直是藥物研發早期驗證的基石。然而，這一體系始終伴隨著局限與爭議。動物試驗成本高昂、飼養環境復雜，還持續引發倫理關注——動物權益組織正是近年來支持FDA改革的最積極群體之一。

更為關鍵的是，動物模型并非理想的人體替代方案。統計數據顯示，近九成候選藥物在進入臨床階段后仍以失敗告終。其背后的根本原因在于，物種間存在不可忽視的生理差異：某種分子或許能在小鼠模型中改善帕金森癥狀，但這并不意味著它同樣能夠在真實患者中發揮療效。

動物模型缺乏基因多樣性且與人類間存在表型差異

類器官技術通過干細胞三維自組裝方法再現組織微結構，并在一定程度上模擬“疾病—反應—調控”鏈條。相對于動物模型，類器官技術體現出了顯著的成本優勢。與此同時，類器官的高通量篩選能力使研究人員能夠同時測試數百種化合物，大幅提高研發效率。

更為振奮的是，2025年10月，美國生物技術公司 Qureator 宣布獲得 FDA 批準，正式啟動抗癌新藥 BAL0891 聯合療法的臨床試驗（IND）。而該療法關鍵療效數據完全依賴于 Qureator 開發的血管化腫瘤免疫類器官模型（vTIME）。這表明，監管機構不再僅僅是“鼓勵”替代方法，而是真正開始依據類器官數據通過核心審批。好處顯而易見，公司省去了漫長且昂貴的動物模型構建過程，大幅縮短了 IND 申報周期。而人源類器官更高的保真度，更具有無可比擬的現實意義。

事實上，截止2025年10月19日，已有至少15項新藥申請（NDA）向FDA提交了包含類器官實驗數據的材料，顯示監管者對這類數據的認可度正在提高。

總體而言，美國在類器官技術上“軟硬兼施”：軟指政策和資金支持，如監管法規更新、政府和風險資本投入，硬指技術和產業實力，如科研成果轉化、初創企業創新等?？梢灶A見，美國將繼續在該領域保持創新引領地位，并通過完善監管和標準，引導類器官技術更快融入主流醫藥研發體系。

中國政府同樣高度重視生物醫學技術創新發展，過去數年陸續探索監管機制：2015年原衛計委和食藥監總局發布《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，以醫療機構為主體建立了干細胞臨床研究的規范路徑；海南博鰲樂城先行區也試點了細胞基因療法的轉化應用特別監管模式（少量數據+專家評審+患者知情同意）。

2025年10月10日，中國國務院簽署第818號令，發布《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》。該條例將于2026年5月1日施行，首次為類器官等“生物醫學新技術”開辟了獨立于藥品和器械之外的第三條監管快車道。

2026年國自然指南增設C1004代碼，更是在此前重重政策東風保駕護航的基礎上，再次跨出一大步，解決了類器官研究長期以來在評審環節中定位模糊的問題：獨立代碼意味著將由具備類器官研究背景的同行專家進行集中評審，有效降低了跨學科交叉帶來的評價誤差。

關于2026年國自然申請類器官方向可能的評審關注熱點：

• 高仿真復雜模型：不再局限于單一細胞，而是包含血管化、神經支配、免疫微環境的復雜類器官系統；

• 類器官+AI/機器人：利用自動化生物打?。?D Bioprinting）和機器視覺進行高通量藥物篩選；

• 臨床轉化醫學：基于患者來源類器官（PDO）的個性化精準用藥指導，特別是在罕見病和晚期癌癥領域。

科研進展方面，近一年來，國內團隊重點研究突破頻出。8月，清華大學與北京大學第三醫院、中國醫學科學院北京協和醫學院以及德雷塞爾大學團隊合作，利用生物打印技術，高通量快速生成了具有均勻大小的腎細胞癌類器官，實現了批次自動化穩定構建和質量控制，并保留了來自于患者的個性化特征，具有腫瘤間和腫瘤內異質性，可用于高通量藥物測試，對臨床具有重要參考價值；9月，清華大學邵玥及合作團隊以“三胚層共建”策略，首次生成了可以同時展現胃底–胃竇雙極分區的類器官，在頂刊Nature發文破解了胃早期發育黑箱；11月，中國科學院動物研究所劉光慧研究員團隊分別與合作者發表兩篇類器官領域重磅論文，通過構建血管和神經類器官模型，分別揭示了器官穩態建立和衰老的關鍵機制；12月，南京醫科大學趙如凇副教授作為共同第一作者，在Cell Stem Cell發表研究，建立了人胚與子宮內膜類器官的三維共培養系統，為解析人類早期妊娠失敗提供了研究平臺。

作為亞太區的核心市場，中國的類器官研究和產業近年迅猛發展。市場規模雖仍落后于美國，但增速位居全球前列。根據Grand View Research 的數據，2024年中國類器官及類腫瘤球市場規模約為4.51億美元，占當年全球市場的8.1%。得益于科研投入和需求增長，預計中國市場在2025至2030年期間將以28.3%的年復合增長率增長，2030年達到約19.04億美元。這一增速遠高于全球平均，意味著中國有望在未來十年成為與北美比肩的重要市場。在亞太地區內部，中國已被預測將在2030年成為區域收入規模最大的類器官市場，并引領亞太的技術應用。