當(dāng)前，隨著iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）來(lái)源的類(lèi)器官技術(shù)在疾病模擬、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)及藥物評(píng)價(jià)中的應(yīng)用加速，行業(yè)缺乏統(tǒng)一操作規(guī)范的問(wèn)題日益凸顯。
近日，由中國(guó)食品藥品檢定研究院牽頭，浙江大學(xué)、環(huán)特生物、九州集團(tuán)等9家單位共同起草的團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)《基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的疾病模型構(gòu)建與藥物篩選技術(shù)指南》（編號(hào)：T/CADZ 0056-2025）正式發(fā)布實(shí)施。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)iPSC疾病模型與藥物篩選標(biāo)準(zhǔn)，該標(biāo)準(zhǔn)首次為創(chuàng)新藥研發(fā)及類(lèi)器官產(chǎn)業(yè)提供了“模型構(gòu)建—藥物篩選—質(zhì)量控制”的全鏈條操作標(biāo)尺，標(biāo)志著我國(guó)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域邁入了更加規(guī)范、科學(xué)的發(fā)展新階段。
iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）技術(shù)自問(wèn)世以來(lái)，被譽(yù)為再生醫(yī)學(xué)和藥物研發(fā)領(lǐng)域的顛覆性突破。2025年4月，美國(guó)FDA明確指出將采用包括基于細(xì)胞系和類(lèi)器官檢測(cè)在內(nèi)的多種方法，“減少、優(yōu)化乃至替代”動(dòng)物試驗(yàn)要求，這一監(jiān)管導(dǎo)向進(jìn)一步凸顯了iPSC來(lái)源的類(lèi)器官技術(shù)等在藥物研發(fā)與評(píng)價(jià)中的巨大潛力。
本次發(fā)布實(shí)施的團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)《基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的疾病模型構(gòu)建與藥物篩選技術(shù)指南》，規(guī)定了基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的疾病模型構(gòu)建與藥物篩選的技術(shù)流程、模型構(gòu)建規(guī)范、藥物篩選方法、質(zhì)量控制、結(jié)果評(píng)估以及數(shù)據(jù)記錄等，為科研院所、生物醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等開(kāi)展基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的疾病模型構(gòu)建與藥物篩選相關(guān)研究、技術(shù)開(kāi)發(fā)、產(chǎn)品研發(fā)、質(zhì)量控制及成果轉(zhuǎn)化等建立了系統(tǒng)化的標(biāo)準(zhǔn)參照體系，填補(bǔ)了行業(yè)空白，為行業(yè)提供了清晰、可操作的技術(shù)指引。
作為本標(biāo)準(zhǔn)的主要起草單位之一，環(huán)特生物充分發(fā)揮在類(lèi)器官、基因編輯技術(shù)等方面的深厚積累，持續(xù)推動(dòng)iPSC來(lái)源的技術(shù)創(chuàng)新與應(yīng)用，并將16年來(lái)在“斑馬魚(yú)、基因編輯、類(lèi)器官、哺乳動(dòng)物、人體臨床”等多維生物技術(shù)服務(wù)中沉淀的標(biāo)準(zhǔn)化流程融入本標(biāo)準(zhǔn)中，有力支撐了標(biāo)準(zhǔn)的起草工作，為我國(guó)iPSC技術(shù)的規(guī)范化應(yīng)用樹(shù)立了標(biāo)桿。目前，環(huán)特已牽頭/參與發(fā)布團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)26項(xiàng)，成功建立數(shù)十種基于iPSC誘導(dǎo)的腦、心臟、胃、肝、腎類(lèi)器官及各類(lèi)腫瘤類(lèi)器官模型與試劑盒，致力于為臨床科研與藥物研發(fā)提供高質(zhì)量的疾病模型構(gòu)建、發(fā)病機(jī)制研究、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)及安全性評(píng)價(jià)等科研服務(wù)。
未來(lái)，環(huán)特生物將繼續(xù)依托多維生物技術(shù)服務(wù)平臺(tái)，聯(lián)合行業(yè)伙伴，深化產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同創(chuàng)新，積極參與和推動(dòng)更多標(biāo)準(zhǔn)的制定與應(yīng)用，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的規(guī)范化、國(guó)際化發(fā)展貢獻(xiàn)更多力量！
