2026年2月19日，再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域迎來了一個歷史性時刻。日本厚生勞動省的一個專家委員會審議通過，有條件、限時批準(zhǔn)兩種使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的再生醫(yī)療產(chǎn)品的生產(chǎn)和銷售，在完成后續(xù)行政程序后，預(yù)計最早于2026年3月上旬正式頒發(fā)制造銷售許可。這兩款產(chǎn)品分別用于治療重癥心力衰竭和帕金森病。此舉不僅標(biāo)志著iPSC療法從實(shí)驗(yàn)室研究邁向常規(guī)臨床醫(yī)療的里程碑，更意味著諾貝爾獎得主山中伸彌教授近20年前的開創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)，終于開始兌現(xiàn)其為患者帶來新生的承諾。
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要理解這一天的意義，必須回溯至2006年。時任京都大學(xué)教授的山中伸彌團(tuán)隊通過向小鼠成纖維細(xì)胞中導(dǎo)入四個轉(zhuǎn)錄因子（Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc），首次成功誘導(dǎo)出具有多向分化潛能的干細(xì)胞，即誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）。這一“直接重編程”技術(shù)讓已然分化的體細(xì)胞“返老還童”，回到了類似胚胎干細(xì)胞的狀態(tài)。2012年，山中伸彌因此獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。
iPSC的價值在于其無限的潛能。理論上，它可以分化成人體內(nèi)任何類型的細(xì)胞，如神經(jīng)細(xì)胞、心肌細(xì)胞或胰腺細(xì)胞。這意味著，對于那些因細(xì)胞受損或退化而導(dǎo)致的“不治之癥”，如帕金森病、心力衰竭、糖尿病等，科學(xué)家有望通過移植由iPSC分化而來的健康細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)對受損組織的功能性替代。與存在倫理爭議的胚胎干細(xì)胞不同，iPSC可由成體細(xì)胞（如皮膚或血液細(xì)胞）制備，不僅規(guī)避了倫理風(fēng)險，也為實(shí)現(xiàn)個性化醫(yī)療和規(guī)模化生產(chǎn)開辟了道路。
此次獲批的兩款產(chǎn)品，分別針對的是全球患者群體龐大且現(xiàn)有療法難以根治的重癥心力衰竭和帕金森病。
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第一款產(chǎn)品名為“ReHeart”，由大阪大學(xué)衍生的再生醫(yī)療公司Cuorips開發(fā)。這是一種由人類iPSC分化而來的心肌細(xì)胞層片。在治療中，醫(yī)生通過手術(shù)將該細(xì)胞層片植入患者心臟表面。其作用機(jī)制在于，移植的心肌細(xì)胞能夠釋放蛋白質(zhì)，促進(jìn)血管生成，改善心肌損傷區(qū)域的血液供應(yīng)。臨床研究數(shù)據(jù)顯示，患者的疲勞程度、運(yùn)動耐受性和整體心功能均有所改善。在一項(xiàng)涉及8名患者的臨床試驗(yàn)中，所有患者在一年后癥狀均有改善，其中4名患者報告癥狀完全消失。對于病情持續(xù)惡化或只能等待心臟移植的患者而言，這無疑是革命性的新選項(xiàng)。
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第二款產(chǎn)品“Amchepry”（又稱AmShpre），由住友制藥與京都大學(xué)等機(jī)構(gòu)合作開發(fā)，針對的是因腦內(nèi)多巴胺產(chǎn)生細(xì)胞減少而導(dǎo)致的帕金森病。該療法將人類iPSC分化成多巴胺生成神經(jīng)前驅(qū)細(xì)胞，然后通過立體定向技術(shù)精確注射到患者腦內(nèi)，以期恢復(fù)患者自身產(chǎn)生多巴胺的能力。在臨床試驗(yàn)中，對于常規(guī)藥物已效果不佳的6名患者，有4名的運(yùn)動功能得到了改善。京都大學(xué)團(tuán)隊同期發(fā)表在《Nature》雜志上的研究也證實(shí)，iPSC來源的多巴胺能神經(jīng)元在植入患者腦內(nèi)后能夠長期存活，并在24個月的隨訪中使患者運(yùn)動癥狀評分（MDS-UPDRS-III量表）“關(guān)”期降低38%，多巴胺攝取量也顯著提升。這為帕金森病的“對因治療”提供了確鑿的臨床證據(jù)。
盡管此次批準(zhǔn)是有條件的、限時的，要求開發(fā)商在7年內(nèi)持續(xù)收集所有治療患者的數(shù)據(jù)，以進(jìn)一步驗(yàn)證產(chǎn)品的有效性和安全性，方能獲得完全批準(zhǔn)，但這絲毫不能掩蓋其作為“全球首次”的里程碑意義。日本在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域擁有全球領(lǐng)先的快速審批制度，此次有條件批準(zhǔn)正是該制度的一次重要實(shí)踐。它為全球其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)，如美國FDA和歐洲EMA，提供了審評此類復(fù)雜細(xì)胞治療產(chǎn)品的寶貴經(jīng)驗(yàn)。多年來，iPSC的研究多集中在實(shí)驗(yàn)室和早期臨床試驗(yàn)。根據(jù)一篇2026年發(fā)表于《Cytotherapy》的系統(tǒng)性綜述，截至2025年1月，全球僅有10項(xiàng)已發(fā)表的臨床研究和22項(xiàng)注冊試驗(yàn)，總計治療了115名患者。這些研究大多規(guī)模小、設(shè)計多樣。而日本此次的批準(zhǔn)，意味著兩款產(chǎn)品已通過監(jiān)管機(jī)構(gòu)對其安全性和有效性的審評，可以作為一種常規(guī)醫(yī)療產(chǎn)品向特定醫(yī)院和患者銷售，這是從“研究”到“產(chǎn)品”的本質(zhì)飛躍。這兩款產(chǎn)品均使用了由京都大學(xué)iPSC研究基金會儲備的第三方（同種異體）iPSC。這意味著，它們并非為患者“量身定制”的昂貴個體化醫(yī)療，而是可以規(guī)模化制備、冷凍保存、即取即用的“現(xiàn)貨型”產(chǎn)品。這大大降低了成本，提高了患者可及性，為再生醫(yī)療的商業(yè)化鋪平了道路。
當(dāng)然，歡呼之余，科學(xué)界的審慎態(tài)度同樣值得關(guān)注。山中伸彌教授本人就表示：“通過更多的臨床案例來驗(yàn)證安全性和有效性是必不可少的過程……我們必須以科學(xué)的審慎態(tài)度，一步一步向前邁進(jìn)。”
這種審慎源于iPSC療法仍需克服的挑戰(zhàn)。一篇發(fā)表于《Frontiers in Cell and Developmental Biology》的綜述指出，臨床轉(zhuǎn)化面臨的主要障礙包括：分化結(jié)果的變異性、對同種異體細(xì)胞的免疫排斥反應(yīng)、遺傳和表觀遺傳異常以及致瘤風(fēng)險。此外，如何在符合藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）的條件下進(jìn)行穩(wěn)定、可靠的規(guī)模化生產(chǎn)，依然是重大的技術(shù)難題。
盡管前路依然漫長且充滿挑戰(zhàn)，但2026年2月19日這一天，對于患有嚴(yán)重心衰和帕金森病的患者而言，無疑意味著黑暗中的一道曙光。這不僅僅是對兩款新藥的期待，更是對整個再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的信心投票。隨著更多臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，包括中國團(tuán)隊在iPS來源血小板領(lǐng)域的突破以及美國拜耳公司相關(guān)療法的Ⅲ期臨床準(zhǔn)備，iPSC療法正從夢想照進(jìn)現(xiàn)實(shí)，逐步開啟個性化、精準(zhǔn)化、可再生的醫(yī)療新紀(jì)元。
ACROBiosystems百普賽斯專注于支持iPS細(xì)胞療法相關(guān)研究，目前已開發(fā)出一系列用于iPSC培養(yǎng)及分化用的Premium(Pre-GMP)和GMP級別的BMP4、DLL4、SDF-1a、Activin A、SHH、FGF-8b、FGF basic、BDNF、GDNF、Noggin等細(xì)胞因子及Laminin 511、Laminin 521、Fibronectin、Vitronectin等基質(zhì)蛋白。
憑借穩(wěn)定的產(chǎn)品工藝，目前已助力多家iPSC企業(yè)開發(fā)iPSC到T/NK等免疫細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、心肌細(xì)胞、視網(wǎng)膜上皮細(xì)胞等工藝，并成功用于臨床生產(chǎn)中。
同時，作為細(xì)胞治療領(lǐng)域創(chuàng)新解決方案的提供者，公司依托具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的先進(jìn)AI蛋白質(zhì)設(shè)計平臺，通過對熱穩(wěn)定蛋白和高活性蛋白的改造，幫助客戶實(shí)現(xiàn)更穩(wěn)健、規(guī)模可放大且成本可控的生產(chǎn)工藝，目前已推出AI改造的FGF basic和Activin A等產(chǎn)品，進(jìn)一步加速iPSC療法的研究進(jìn)程。
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