2026年2月19日，再生醫學領域迎來了一個歷史性時刻。日本厚生勞動省的一個專家委員會審議通過，有條件、限時批準兩種使用誘導多能干細胞（iPSC）的再生醫療產品的生產和銷售，在完成后續行政程序后，預計最早于2026年3月上旬正式頒發制造銷售許可。這兩款產品分別用于治療重癥心力衰竭和帕金森病。此舉不僅標志著iPSC療法從實驗室研究邁向常規臨床醫療的里程碑，更意味著諾貝爾獎得主山中伸彌教授近20年前的開創性發現，終于開始兌現其為患者帶來新生的承諾。
圖源網絡
添加小助手咨詢更多產品信息！
要理解這一天的意義，必須回溯至2006年。時任京都大學教授的山中伸彌團隊通過向小鼠成纖維細胞中導入四個轉錄因子（Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc），首次成功誘導出具有多向分化潛能的干細胞，即誘導多能干細胞（iPSC）。這一“直接重編程”技術讓已然分化的體細胞“返老還童”，回到了類似胚胎干細胞的狀態。2012年，山中伸彌因此獲得諾貝爾生理學或醫學獎。
iPSC的價值在于其無限的潛能。理論上，它可以分化成人體內任何類型的細胞，如神經細胞、心肌細胞或胰腺細胞。這意味著，對于那些因細胞受損或退化而導致的“不治之癥”，如帕金森病、心力衰竭、糖尿病等，科學家有望通過移植由iPSC分化而來的健康細胞，實現對受損組織的功能性替代。與存在倫理爭議的胚胎干細胞不同，iPSC可由成體細胞（如皮膚或血液細胞）制備，不僅規避了倫理風險，也為實現個性化醫療和規?；a開辟了道路。
此次獲批的兩款產品，分別針對的是全球患者群體龐大且現有療法難以根治的重癥心力衰竭和帕金森病。
-
第一款產品名為“ReHeart”，由大阪大學衍生的再生醫療公司Cuorips開發。這是一種由人類iPSC分化而來的心肌細胞層片。在治療中，醫生通過手術將該細胞層片植入患者心臟表面。其作用機制在于，移植的心肌細胞能夠釋放蛋白質，促進血管生成，改善心肌損傷區域的血液供應。臨床研究數據顯示，患者的疲勞程度、運動耐受性和整體心功能均有所改善。在一項涉及8名患者的臨床試驗中，所有患者在一年后癥狀均有改善，其中4名患者報告癥狀完全消失。對于病情持續惡化或只能等待心臟移植的患者而言，這無疑是革命性的新選項。
-
第二款產品“Amchepry”（又稱AmShpre），由住友制藥與京都大學等機構合作開發，針對的是因腦內多巴胺產生細胞減少而導致的帕金森病。該療法將人類iPSC分化成多巴胺生成神經前驅細胞，然后通過立體定向技術精確注射到患者腦內，以期恢復患者自身產生多巴胺的能力。在臨床試驗中，對于常規藥物已效果不佳的6名患者，有4名的運動功能得到了改善。京都大學團隊同期發表在《Nature》雜志上的研究也證實，iPSC來源的多巴胺能神經元在植入患者腦內后能夠長期存活，并在24個月的隨訪中使患者運動癥狀評分（MDS-UPDRS-III量表）“關”期降低38%，多巴胺攝取量也顯著提升。這為帕金森病的“對因治療”提供了確鑿的臨床證據。
盡管此次批準是有條件的、限時的，要求開發商在7年內持續收集所有治療患者的數據，以進一步驗證產品的有效性和安全性，方能獲得完全批準，但這絲毫不能掩蓋其作為“全球首次”的里程碑意義。日本在再生醫學領域擁有全球領先的快速審批制度，此次有條件批準正是該制度的一次重要實踐。它為全球其他監管機構，如美國FDA和歐洲EMA，提供了審評此類復雜細胞治療產品的寶貴經驗。多年來，iPSC的研究多集中在實驗室和早期臨床試驗。根據一篇2026年發表于《Cytotherapy》的系統性綜述，截至2025年1月，全球僅有10項已發表的臨床研究和22項注冊試驗，總計治療了115名患者。這些研究大多規模小、設計多樣。而日本此次的批準，意味著兩款產品已通過監管機構對其安全性和有效性的審評，可以作為一種常規醫療產品向特定醫院和患者銷售，這是從“研究”到“產品”的本質飛躍。這兩款產品均使用了由京都大學iPSC研究基金會儲備的第三方（同種異體）iPSC。這意味著，它們并非為患者“量身定制”的昂貴個體化醫療，而是可以規?；苽洹⒗鋬霰４?、即取即用的“現貨型”產品。這大大降低了成本，提高了患者可及性，為再生醫療的商業化鋪平了道路。
當然，歡呼之余，科學界的審慎態度同樣值得關注。山中伸彌教授本人就表示：“通過更多的臨床案例來驗證安全性和有效性是必不可少的過程……我們必須以科學的審慎態度，一步一步向前邁進。”
這種審慎源于iPSC療法仍需克服的挑戰。一篇發表于《Frontiers in Cell and Developmental Biology》的綜述指出，臨床轉化面臨的主要障礙包括：分化結果的變異性、對同種異體細胞的免疫排斥反應、遺傳和表觀遺傳異常以及致瘤風險。此外，如何在符合藥品生產質量管理規范（GMP）的條件下進行穩定、可靠的規?；a，依然是重大的技術難題。
盡管前路依然漫長且充滿挑戰，但2026年2月19日這一天，對于患有嚴重心衰和帕金森病的患者而言，無疑意味著黑暗中的一道曙光。這不僅僅是對兩款新藥的期待，更是對整個再生醫學領域的信心投票。隨著更多臨床試驗的推進，包括中國團隊在iPS來源血小板領域的突破以及美國拜耳公司相關療法的Ⅲ期臨床準備，iPSC療法正從夢想照進現實，逐步開啟個性化、精準化、可再生的醫療新紀元。
ACROBiosystems百普賽斯專注于支持iPS細胞療法相關研究，目前已開發出一系列用于iPSC培養及分化用的Premium(Pre-GMP)和GMP級別的BMP4、DLL4、SDF-1a、Activin A、SHH、FGF-8b、FGF basic、BDNF、GDNF、Noggin等細胞因子及Laminin 511、Laminin 521、Fibronectin、Vitronectin等基質蛋白。
憑借穩定的產品工藝，目前已助力多家iPSC企業開發iPSC到T/NK等免疫細胞、神經細胞、心肌細胞、視網膜上皮細胞等工藝，并成功用于臨床生產中。
同時，作為細胞治療領域創新解決方案的提供者，公司依托具有完全自主知識產權的先進AI蛋白質設計平臺，通過對熱穩定蛋白和高活性蛋白的改造，幫助客戶實現更穩健、規?？煞糯笄页杀究煽氐纳a工藝，目前已推出AI改造的FGF basic和Activin A等產品，進一步加速iPSC療法的研究進程。
ACROBiosystems
inquiry@acrobiosystems.com
15117918562