當前的藥物研發是一項高風險的投資，其特點是過程復雜，包括疾病選擇、靶標識別、先導化合物發現和優化以及臨床前和臨床試驗。雖然數以百萬計的活性化合物已被發現，但是近年來批準新藥的數量并沒有大幅增加。

在靶點識別和先導化合物發現過程中，會加入激酶譜篩選，進行靶點選擇性分析。

根據不同的疾病形成機制，激酶作為藥物靶點可以分為以下三類。第一類激酶靶點 不受基因突變或易位的正常調節機制影響，它們具有轉化的能力，因此被認為是致癌因素。第二類激酶靶點與另一類非致死突變共同作用抑制蛋白激酶的表達，導致合成致死表型的生成。第三類激酶靶點在腫瘤或其周圍組織中表達， 是人類宿體中腫瘤發生和維持的不同階段所必需的。

成纖維細胞生長因子受體(FGFR)作為受體酪氨酸激酶（RTKs）家族的成員，通過與配體成纖維細胞因子結合并激活下游信號通路參與多種生物學過程的調控,如細胞增殖、遷移、抗凋亡和血管生成等。FGFR基因擴增、錯義突變、致癌融合引起的表達及調控異常與多種癌癥發生發展有關，FGFR已成為癌癥治療中一個重要的潛在靶點。目前，這些研究大多集中在FGFR1～3上，然而越來越多的證據表明，FGFR4在多種腫瘤的發生和抗腫瘤耐藥性的治療中發揮著重要而獨特的作用。FGF19-FGFR4信號通路的異常已被證實是肝癌的致癌因素。

從目前小分子FGFR激酶抑制劑的臨床試驗情況來看,已有一些小分子抑制劑進入臨床研究，其中有8個Lenvatinib、Intedanib、Regorafenib、Ponatinib和Pazopanib，兩個為FGFR抑制劑Erdafitinib和Pemigatinib，而其他化合物則處于臨床試驗、臨床前研究和生物活性測試階段。由于激酶結構域具有相似性，以上多靶點的RTKs抑制劑對FGFR也有一定抑制活性，但同時也出現了較為嚴重的毒副作用，為了克服脫靶效應，針對FGFR高選擇性和高親和性的小分子抑制劑的研發顯得尤為重要。

BLU554是一種高選擇性的不可逆共價FGFR4抑制劑，其IC50值為5nmol/L，共價結合到該受體的ATP結合位點。FGF19是FGFR4的配體，在肝癌細胞中高度表達進而促進癌細胞的增殖和分化，BLU-554能夠通過抑制FGF19-FGFR4信號通路，誘導腫瘤細胞凋亡，具有好的抗肝癌效果。