自人類多能干細胞（hPSCs）首次成功建系至今已近三十年，其分化控制與規?；苽浼夹g已取得長足進步，使得基于hPSC的細胞治療產品逐步進入臨床驗證階段。本文基于Kirkeby等人于2025年發表在《Cell Stem Cell》上的綜述“Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update”，梳理全球范圍內hPSC臨床試驗的整體格局，總結其在眼科、中樞神經系統、心臟、內分泌、免疫及間質等疾病領域的最-新進展，并分析當前面臨的技術、免疫與產業化挑戰，展望未來發展方向。

hPSC技術自2007年誘導多能干細胞（hiPSC）問世后迎來爆發，為再生醫學提供了幾乎無限的細胞來源。截至2024年12月，全球已有115項獲監管批準的臨床試驗，涉及83種hPSC產品，覆蓋34種適應癥，累計治療患者超過1,200人，細胞總劑量超過1.9×10¹¹個。研究區域高度集中在美國、中國、日本、歐盟等國家與地區。

Distribution of hPSC trials per country

臨床試驗階段以Ⅰ/Ⅱ期為主，主要關注安全性與初步療效。從治療領域看，早期研究主要集中在具有“免疫豁免”特性的眼部與中樞神經系統，近年來則逐步拓展至心臟、糖尿病、免疫腫瘤及血液系統疾病。值得關注的是，目前已報道的臨床數據總體顯示出良好的安全性，未出現普遍性的嚴重不良事件或致瘤性報告，為后續研究奠定了信心基礎。

Overview of hPSC trials and dosed patients

眼部因免疫豁免特性成為hPSC治療的首-選靶點。目前已有至少21種針對年齡相關性黃斑變性（AMD）、Stargardt病、視網膜色素變性等疾病的hPSC產品進入臨床。主要策略為移植視網膜色素上皮細胞（RPE），形式包括細胞懸液、單層細胞片及搭載于支架的復合移植物。國內進展較快的公司為濟視同光，公司專注于開發iPSC分化的視網膜色素上皮細胞，其核心管線TE02102（iPSC-nRPEC)治療干性AMD即將正式進入IIT研究，預計25年年底啟動患者入組。

帕金森?。≒D）因多巴胺神經元進行性丟失而成為hPSC治療的重點方向。當前已有13項針對PD的臨床試驗，主要采用hESC或hiPSC來源的多巴胺前體細胞進行腦內移植。

2018年日本京都大學CiRA團隊率先開展HLA單倍型hiPSC來源的多巴胺前體細胞移植，初步顯示良好的安全性。BlueRock Therapeutics公司基于H9 hESC的Bemdaneprocel產品在Ⅰ期試驗中報告高劑量組患者癥狀改善達50%以上，推動其進入Ⅱ期研究。韓國S.Biomedics、瑞典Lund大學等團隊也在開展類似試驗。

脊髓損傷方面，首-個hPSC產品GRN-OPC1（后更名為LCT-OPC1）早在2010年進入臨床，長期隨訪顯示安全性良好，但療效有限。近期Neurona Therapeutics針對藥物抵抗性癲癇的抑制性中間神經元產品NRTX-1001，在初步研究中顯示出顯著的癲癇發作減少效果，部分患者甚至達到無發作狀態，為神經元移植治療提供了令人鼓舞的證據。中國的士澤生物公司在帕金森病和脊髓損傷領域取得領-先進展：其治療帕金森病的iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞新藥，已在國內啟動首-個隨機雙盲對照的注冊臨床試驗；同時，其針對脊髓損傷的“現貨型”iPSC再生脊髓神經細胞新藥（XS228）已完成全球首例患者給藥，相關注冊臨床試驗已啟動。

心肌細胞移植旨在修復心肌梗死后的瘢痕組織，恢復心臟收縮功能?，F有臨床試驗多采用心肌細胞懸液、心肌球或心肌片形式，劑量在500萬至8億細胞之間。日本大阪大學團隊使用hiPSC來源的心肌細胞片移植后，患者心功能有所改善且未見嚴重心律失常。德國Repairon公司的心肌-基質細胞復合片亦報告可增強心壁厚度與射血分數。中國艾爾普生物公司旨在治療重度心力衰竭的“現貨型”心肌細胞藥物：HiCM-188是全球首-個在中美同時獲得IND批準的同類型產品，目前已在中國進入II期臨床試驗，并在美國、新加坡等地啟動了I/II期臨床。

Ⅰ型糖尿病因自身免疫破壞胰島β細胞而需外源性胰島素治療。hPSC來源的胰島細胞移植被視為潛在治愈手段。Viacyte公司早期采用封裝裝置（Encaptra）聯合胰腺內胚層細胞（PEC-01）進行皮下移植，雖安全性良好但細胞存活受限。Vertex Pharmaceuticals（收購Semma Therapeutics）開發的VX-880成熟胰島細胞產品經門靜脈移植，配合免疫抑制，在Ⅰ/Ⅱ期試驗中使多名患者實現胰島素獨立或大幅減量，目前正推進至關鍵Ⅱ/Ⅲ期研究。智新浩正公司開發了國內首-款獲得臨床試驗默示許可的異體通用型再生胰島細胞候選產品“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，用于治療1型糖尿病。該療法已于2025年8月啟動了I/IIa期臨床試驗，旨在評估其安全性與初步有效性。

異體“現貨型”免疫細胞產品可克服自體CAR-T療法成本高、制備復雜的瓶頸。Fate Therapeutics公司開發了一系列hiPSC來源的NK細胞產品（如FT516、FT538等），通過基因編輯增強其抗腫瘤活性與持久性，在B細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤中顯示出良好安全性與初步療效。此外，CAR-T細胞產品（FT819）也在自身免疫病（系統性紅斑狼瘡）中初顯療效。沙礫生物的GT719是全球首-個由干細胞分化而來并且已經有臨床數據的通用型CAR-iNKT細胞療法，利用NKT細胞的獨特殺傷機制，GT719正在IIT階段同時探索血液腫瘤和自身免疫疾病中的療效，并已看到了前景可期的初步安全性和療效信號。

血小板輸注依賴癥方面，日本團隊已實現hiPSC來源血小板的臨床輸注（MEG-002與IPLAT1），雖未顯著提升血小板計數，但驗證了其安全性與可行性。國內的血霽生物在iPSC來源血小板產品上進展顯著，其全球首-款血小板注射液細胞新藥（XJ-PLT-001）于2025年7月再次獲得美國FDA孤兒藥資格認定，用于治療先天無巨核細胞性血小板減少癥。河絡新圖則專注于該領域的平臺技術研發，根據早前信息，其人工血小板管線尚處于臨床前階段。

hPSC來源的間充質干細胞（MSC）具有免疫調節與組織修復潛能，已用于移植物抗宿主病、骨關節炎、糖尿病足潰瘍等疾病。澳大利亞Cynata Therapeutics公司的CYP-001產品在急性激素抵抗性GvHD患者中取得較高應答率，目前正開展骨關節炎的Ⅲ期試驗，有望成為首-個進入Ⅲ期階段的hPSC產品。國內安徽中盛溯源生物科技有限公司開發的“NCR101注射液”是全球首-款獲批進入臨床試驗的iPSC來源基因修飾間充質樣細胞治療產品，擬用于治療間質性肺病，已于2025年2月獲得國家藥監局的臨床試驗默示許可。

• 免疫排斥對策多樣化

• 產業化與可及性挑戰

• 臨床試驗設計需創新

hPSC臨床治療歷經十余年探索，已從早期安全性驗證逐步進入療效驗證與產品優化階段。全球范圍內，眼科與神經系統疾病仍是主攻方向，而心臟、糖尿病、免疫腫瘤等領域的突破也日益顯著。盡管在免疫排斥、規?；a、臨床試驗設計等方面仍存挑戰，但隨著基因編輯、細胞工藝、免疫工程等技術的進步，hPSC療法有望在未來十年內為多種難治性疾病提供新的治療選擇，真正實現再生醫學的臨床轉化。

ACROBiosystems百普賽斯專注于支持細胞療法相關研究，在完善的細胞培養平臺、流式細胞術驗證平臺以及GMP質量管理體系下，開發了一系列用于iPSC培養及分化用的Premium(Pre-GMP)和GMP級別的BMP4、DLL4、SDF-1a、Activin A、SHH、FGF-8b、FGF basic、BDNF、GDNF、Noggin等細胞因子及Laminin 511、Laminin 521、Fibronectin、Vitronectin等基質蛋白。產品工藝穩定，目前已助力多家iPSC企業開發iPSC到T/NK等免疫細胞、神經細胞、視網膜上皮細胞等工藝，并成功用于臨床生產中。